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8岁女孩身患罕见病 青春期前能用上基因疗法吗( 六 )

　　“用这个方法 ， 或许才能实现Ⅲ型治疗的突破 ， 但需要早期诊断、早期治疗 ， 才可能获得较好的治疗效果 。 ”孟岩强调 。

　　费用和伦理成现实困境

　　基因治疗的发展 ， 经过30年的反覆希望与失望的交替 ， 迎来了新的曙光 。

　　“基因治疗发展的前景是值得期待的 。 但是基因治疗的前期研发费用极其高昂 ， 并且要经历细胞学研究、动物实验、临床试验等一系列严格的筛选 。 正是由於高昂的研发费用及复杂的流程 ， 加之研发成功後应用的患者极少 ， 科研机构及药企在研发基因治疗时往往更乐於针对较常见的那些疾病 ， 惠及的患者更广 。 ”李昱芃说 。


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