8岁女孩身患罕见病 青春期前能用上基因疗法吗( 八 )
相关人员也呼吁 ， 国家对於孤儿药的研发和审批 ， 在保障安全的前提下 ， 提供更多政策支援 ， 一方面鼓励药企投入研发 ， 另一方面能够建立相关科研基金 ， 支援更多科学家参与罕见病的治疗研究 ， 使得罕见病患者在与时间赛跑的道路上 ， 得到更多的助力 。
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