一系列政策利好2000万罕见病患者( 七 ) 一系列政策利

　　“当前仅有少数罕见病有药可治，这意味着中国在罕见病药物的创新研发上与全球其他国家位于同一起跑线，支持我国本土创新研发对我国未来医药行业的发展具有战略意义。此外，目前有药可治的罕见病对应的已开发药物在治疗效果上仍有较大提升空间，支持本土创新研发，也有助于提升我国医学的研究能力。 ”罕见病发展中心主任黄如方给出了如上建议。

　　在临床上，宋昉遇见过很多因为还没有治疗药物，而给孩子乱用药的家庭，这显然是不可取的。她认为，罕见病的治疗除了加强药品和诊疗技术研发，还要强调多学科管理。

　　“在没有合适药物的时候，能够为罕见病患者提供康复指导和评估，对病情进行干预，来提升患者的生活质量，延长其生命周期，也将成为罕见病治疗的重要组成部分。 ”宋昉指出，对于苯丙酮尿症的患者，若在婴儿时期及时进行病情干预和饮食、医疗管理，可保证其智能发育，获得和正常人一样的人生。（采访人员杨舒）