一系列政策利好2000万罕见病患者一系列政策利

　　2月15日，全国罕见病诊疗协作网建立；2月27日，国内首部《罕见病诊疗指南》发布；3月1日起，我国对首批21个罕见病药品和4个原料药实行减税……开年伊始，一系列政策利好为中国近2000万罕见病患者带来福音。

　　对于长期面临着确诊难、治疗难、买药难的罕见病患者群体而言，这彰显出中国对解决罕见病问题的坚决决心——为罕见病患者排解“三难” 。

　　1.解决“三难”是目标

　　今年9岁半的北京男孩草根长得虎头虎脑，和许多同龄人一样，活泼爱笑，但却只能终日依靠特制的轮椅行动，连独立翻身都无法完成。他是一位脊髓性肌萎缩症患者。

　　6个月时，父母发现他无法正常踢腿或坐住，辗转多家医院均被诊断为运动神经发育迟缓，但反复经受康复训练仍没有起色， 4个月后，最终在首都儿科研究所确诊为典型的遗传性罕见病——脊髓性肌萎缩症。这一发病率为万分之一的疾病主要表现为肌肉萎缩和运动功能严重受限，随着病程发展，最终影响吞咽和呼吸，威胁生命。

一系列政策利好2000万罕见病患者