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救命药|“一针70万，一滴7000块”：难以抵达的罕见病救命药

“需要骨外科、影像科、神经科等多学科会诊 ， 甚至要在CT照影下找准穿刺点 ， 把药物打到脊髓里 。 ”汤继宏说 ， “一瓶诺西那生钠注射液70万 ， 只有5毫升 ， 一毫升20滴 ， 那一滴药就是7000块 ， 一滴打不准都是浪费 。 ”
在北京美儿脊髓性肌萎缩症（简称SMA）关爱中心执行主任邢焕萍的印象中 ， 罕见病SMA已经很久没有像现在这么“广受关注”了 。
起因是近期网上的一则“求药”信息 ， 湖南省怀化市32岁的市民武仕平在网上求助 ， 他1岁多的儿子小毅患有SMA ， 需要注射一种美国生产的、名为诺西那生钠的特效药 ， 一针价格约70万元人民币 。 但有自媒体称 ， 该药在澳大利亚仅售41澳元（折合人民币约206元） ， 巨大的价格差引发网友质疑 。
8月6日 ， 诺西那生钠研发生产商在中国成立的渤健生物科技（上海）有限公司（下称渤健生物）公开回应称 ， 药品价格不同于药品报销后患者自付费用 ， 该药品在澳大利亚政府采购单支价格实际为11万澳元（折合人民币约55万元） ， 但由于被纳入该国的药品福利计划 ， 患者只需自付费用41澳元 。
诺西那生钠在我国获批上市一年多 ， 也是国内唯一获批的SMA药物 ， 目前未被列入医保报销药品名录 。 由于价格昂贵且需终身使用 ， 它难以抵达绝大多数饱受病痛折磨的SMA患者手中 。
不过 ， 近年来 ， 国内已有公益基金会发起患者援助项目 ， 亦有多个省市探索了各种形式的补充保障模式 ， 为SMA患者减轻负担 。 专家建议 ， 应推行“N+1”模式 ， 既有基本医疗保险的报销 ， 又有药企、保险公司、公益慈善组织等多方的合作 ， 织就一张多层次的罕见病治疗保障网络 。
救命药|“一针70万，一滴7000块”：难以抵达的罕见病救命药
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▲诺西那生钠注射液 。 来源：渤健公司官网2岁以下婴幼儿的“头号遗传病杀手”
美儿SMA关爱中心是专注国内SMA患者及家庭支持服务的公益组织 ， 早在去年 ， 邢焕萍就关注到了小毅的案例 。
8月5日下午 ， 邢焕萍告诉新京报采访人员 ， 小毅父母长年在广东打工 ， 去年8月发现小毅身患SMA之后 ， 在广东、湖南多家医院治疗 ， 效果不佳 。 随着病情不断恶化 ， 小毅现在已经住进ICU ， 用呼吸机和咳痰机维持生命 。
公开信息显示 ， SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病 ， 起病较早 ， 有患者刚出生几个月就会发作 。 发病后 ， 患者会逐渐丧失各种运动功能 ， 包括呼吸和吞咽功能 。 该病不分男女和种族 ， 在新生儿中的发病率约为1/6000-1/10000 ， 普通人每50人中就有一个是致病基因携带者 。
有专家估计 ， 国内SMA患者在2-3万人左右 。 邢焕萍介绍 ， 自2016年起 ， 在北京美儿SMA关爱中心登记的SMA患者超过1600人 。
基于发病时间及所能达到的最大运动功能 ， SMA患者通常会被划分为4个类型（Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ） 。 小毅患的是Ⅰ型 ， 属于SMA病情最严重的那种 。 苏州大学附属儿童医院神经内科主任汤继宏向新京报采访人员介绍 ， 对I型患者来说 ， 肌无力最严重的后果是累及呼吸 ， 一旦呼吸机“呼不动了” ， 就要气管插管辅助呼吸 。
“I型患者 ， 如果不治疗的话 ， 自然的生存时间就是现在大家公认的2岁 ， 因此 ， SMA又被称为2岁以下婴幼儿的‘头号遗传病杀手’ 。 ”邢焕萍说 。


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