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药明康德|破解“最痛苦疾病之一”的诅咒…近百年来，人类怎样改变了血友病的治疗？( 四 )


另外 ， 首批参加基因疗法试验的患者已经过上了像正常人一样的生活 。 比如53岁的加拿大人Jay Konduros ， 他不用每次不小心弄伤自己时忍受肿胀和彻骨的痛 ， 更不用赶紧冲回家中注射凝血因子 。 “将来有一天 ， 孩子们会问我什么是血友病？他们不会知道 ， 这种他们不用再面对的疾病有多么痛苦 。 ”
一些留待解决的未知数
在为突破性药物及疗法而感到惊喜的同时 ， 我们也意识到血友病的未来仍然充满挑战 。 一方面 ， 血友病的诊疗现状不容乐观 ， 据世界血友病联盟（WFH）数据“每1000人中就有1人患有出血性疾病 ， 但有75%的患者无法得到有效治疗”；另一方面带来治愈曙光的基因疗法 ， 在安全性、有效性上充满着未知数 。
面对这些医疗难题和未竟的医疗需求 ， 药明康德与广大血友病患者及关心血友病患者的群体一样 ， 期待听到更多来自业界的声音 。 今年8月 ， 血友病有望迎来首款基因疗法 ， 改变患者们的生活 。 值此之际 ， 药明康德将于本月举办第四场大型系列全球主题公益活动 ， 聚焦血友病的临床诊疗进展和技术研发趋势 ， 探讨创新疗法迭代发展的时代血友病领域亟待解决的医学难题 ， 为变革性疗法的到来提供前沿洞见和崭新思路 。
药明康德|破解“最痛苦疾病之一”的诅咒…近百年来，人类怎样改变了血友病的治疗？
本文插图
我们期待汇聚平台力量 ， 让科学、专业、权威的声音得到广泛传播 ， 我们也期望这些理性温暖的对话 ， 能够提高公众对罕见病的认知 ， 用科学照亮罕见人生 。
图片来源：Pixabay
参考资料：
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注：本文旨在介绍医药健康研究进展 ， 不是治疗方案推荐 。 如需获得治疗方案指导 ， 请前往正规医院就诊 。
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