8岁女孩身患罕见病 青春期前能用上基因疗法吗
8岁女孩身患罕见病 青春期前能用上基因疗法吗
本报记者 付丽丽
近日 ， 据媒体报道 ， 一个名叫yoyo(化名)的8岁女孩 ， 因患上一种叫做黏多糖贮积症Ⅲ型(以下简称MPSⅢ)的遗传代谢病 ， 而出现智力发育严重倒退 ， 并面临活不到青春期的生命危险 。 在寻求多种疗法无效後 ， 她的父母将希望寄托在罕见病基因治疗方法上 。 MPSⅢ是一种什麽样的疾病 ， 基因疗法在治疗这类疾病方面有着怎样的优势 ， 能给yoyo带来生的希望吗？
一种基因突变导致的罕见病
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