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爱因斯坦医学院：2020年MIT十大突破性技术中的医疗科技进展

作者：动脉网
2020年年初，《麻省理工科技评论》评出2020年十大突破性技术。这一份名单在科技界举足轻重，在过去，它曾精准预测了脑机接口、智能手表、癌症基因疗法、深度学习等诸多热门技术的崛起。
今年，在MIT的名单中上榜的技术有超个性化药物、抗衰疗法、数字货币、人工智能发现分子、超级星座卫星、量子优越性、微型人工智能、差分隐私、气候变化归因十大技术。
从榜单中，我们可以感受科技正在飞速进化。2019年榜单中的人造肉、可穿戴心电仪、流利对话AI助手已经从实验室走向了商品货架，完成商业变现。而2020年这份榜单中的技术有的甚至已经用于了此次抗击COVID-19疫情中。
MIT不仅给出了一份名单，更多是未来医疗蓝图中重要技术商业化节点。比尔·盖茨曾说过，看过这些突破性技术之后，你会觉得“美好的未来，值得我们为之奋斗”。
而这些技术在医疗领域的进步更加引人关切，因为它与生命直接相关。在2019年的榜单中，个性化药物、抗衰疗法等、人工智能发现分子直接诞生于医疗领域，同时，差分隐私、量子优越性等技术也有技术应用于医疗大数据。
在医疗领域，这些技术目前进展如何？有多少公司在进行研发？商业化程度走到了哪些节点?这些技术主要诞生在哪些国家？耗费大量研发成本的这些技术能够在商业化后覆盖研发成本？动脉网（微信号：vcbeat）进行了整理。
一、超个性化药物
商业化前景 ????
越来越多的行业开始关注超个性化，医药领域也不例外，超个性化药物是指根据患者细胞内的遗传信息，为单个患者量身定制药物，为许多罕见病患者带来的希望。
超个性化药物的应用前景毋庸置疑，FDA表示，2019年FDA收到了80多项申请，要求允许药企对个人或非常小的群体研发超个性化药物，并希望FDA加快超个性化药物的审批速度。
现在，超个性化药物并未普及，阻碍其发展的因素有两点，一是高昂的研发成本，二是药物可能带来的风险。
美国一家制药企业高管表示：“药企已经具备研发超个性化药物的技术，难题在于谁来承担研发成本。”研发一款新药的成本在300万到500万美元之间，保险公司不会为超个性化药物买单，目前，超个性化药物研究项目主要依靠募捐和公益机构提供资金。
另外，药物研发需要对大量患者进行试验，以评估该药物的有效性和安全性。超个性化药物只为一个人或少数群体研发，无法进行大规模患者试验，或许会导致加速患者死亡。
目前，超个性化药物研发项目主要集中在美国，美国波士顿儿童医院是研发超个性化药物的中坚力量。动脉网对开展超个性化药物研发的机构和企业进行了整理。
1、A-T Children’s Project、波士顿儿童医院
A-T Children’s Project是一个非营利性组织，通过筹集资金支持生物医学研究项目、科学会议和临床中心的开展，旨在发现治疗共济失调毛细血管扩张症（AT）的方法。波士顿儿童医院是世界上最大的以儿童医院为背景的研究机构。
研究项目：三岁的小女孩Ipek Kuzu患有共济失调毛细血管扩张症，2020年1月，她成为了首批接受超个性化基因药物治疗的患者之一，波士顿儿童医院的Timothy Yu博士正在为她定制药物，该药物命名为“atipeksen”。A-T Children’s Project为这项研究提供了大部分资金。
2、Ionis Pharmaceuticals、波士顿儿童医院
Ionis Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：IONS）成立于1989年，是一家制药公司，专致力于研发靶向RNA的药物。波士顿儿童医院是世界上最大的以儿童医院为背景的研究机构。
研究项目：小女孩Mila Makovec患有贝敦氏症。贝敦氏症是隐性的，患有此病的人一定是遗传了MFSD8基因的两种突变，但Mila只有一组基因发生了突变，另一组基因看起来是正常的。
波士顿儿童医院的Timothy Yu博士发现Mila的一个外部DNA的片段打乱了一种重要蛋白质的合成，于是决定定制一段RNA来消除外部DNA的影响。这个药品由Ionis Pharmaceuticals负责研发，Timothy Yu博士全程监控了药品的研发过程，并在啮齿动物中进行了试验，还向FDA提出了申请。2018年1月，FDA允许将该药物用于Mila。他们以患者的名字将该药物命名为“Milasen”。


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