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科学|新闻背后｜基因魔剪：基础科学的革命力量

中央纪委国家监委网站 姜永斌报道  当地时间10月7日11点45分（北京时间17点45分） ， 2020年诺贝尔化学奖准时揭晓 。 瑞典皇家科学院常任秘书戈兰·汉松宣布 ， 将该奖项授予埃玛纽埃尔·沙尔庞捷（Emmanuelle Charpentier）和珍妮弗·杜德纳（Jennifer A. Doudna） ， 以表彰二人因开发出一种基因组编辑方法作出的贡献 。
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2位女科学家因发现“基因魔剪”获奖
埃玛纽埃尔·沙尔庞捷 ， 1968年出生在法国朱维西 ， 1995年被法国巴斯德研究所授予博士学位 ， 现任德国马克斯·普朗克病原体科学部门主任 。
【科学|新闻背后｜基因魔剪：基础科学的革命力量】珍妮弗·杜德纳1964年出生于美国华盛顿 ， 1989年毕业于美国哈佛医学院 ， 目前是加州大学伯克利分校化学和分子生物学与细胞生物学教授、霍华德·休斯医学研究所研究员 。
二人共同发现了基因技术中最强大工具之一的CRISPR/Cas9基因剪刀 ， 相关论文在2012年底发表在《科学》杂志上 。 这项技术又被称作“魔剪” ， 可以用来在遗传物质的任何预定位点上进行精确切割 ， 使改变生命密码成为可能 。 借助这个工具 ， 研究人员可以极其精确地修改动物、植物和微生物的DNA 。
经过几年的发展 ， CRISPR/Cas9技术已经彻底改变分子生命科学 ， 为植物育种带来了新的机遇 ， 为新的癌症疗法作出贡献 ， 还有可能使人类治愈遗传疾病的梦想成为现实 。
此外 ， 两位获奖者的女性性别也受到了舆论的关注 。 自1901年设立奖项以来 ， 诺贝尔化学奖总共被颁发了112次 。 在今年以前的183位诺贝尔化学奖获得者中 ， 只有5位是女性 。
埃玛纽埃尔·沙尔庞捷在线回答媒体提问时也表示：“我们看到 ， 很多女性不愿意从事科学研究 ， 事实证明女性可以在科研领域产生巨大的影响力 。 希望我们的获奖能让更多的年轻女性科学家有动力继续奋斗下去 。 ”
基因编辑因魔剪问世迅速发展
基因魔剪自诞生之时就被公认为诺奖级成果 ， 获奖是迟早的事 。 但由于诺贝尔奖颁奖通常要经过长时间验证 ， 一项研究十几年甚至三四十年才获奖是家常便饭 。 CRISPR/Cas9技术问世不到8年就获奖 ， 还是超出了很多人的预期 。 不过 ， 这也从侧面印证了该技术的巨大影响 。
CRISPR/Cas9其实是古代细菌为抵御病毒入侵所进化的特殊免疫系统 。 简单来说 ， 病毒能把自己的基因整合进细菌 ， 利用细菌的细胞工具复制自己的基因 。 而细菌为了将病毒的外来入侵基因清除 ， 可以利用CRISPR/Cas9将病毒基因从自己的基因组上切除 。
【科学|新闻背后｜基因魔剪：基础科学的革命力量】2012年底 ， 埃玛纽埃尔·沙尔庞捷和珍妮弗·杜德纳首次在体外系统中构建了CRISPR/Cas9 。 2013年初 ， 美国麻省理工学院华人科学家张锋将该技术用于真核细胞 ， 并证实它能够在人类细胞中起到基因剪裁的作用 。
学界普遍认为 ， CRISPR/Cas9可能是自上世纪70年代生物技术时代开启以来发现的最重要的基因工程技术 。 该技术具有搜索和替换DNA的双重功能 ， 使研究人员通过替换碱基轻易改变DNA 。 此后的研究陆续证实 ， 利用CRISPR/Cas9可以治疗小鼠的肌肉萎缩、罕见肝脏疾病 ， 甚至使人类细胞具有免疫HIV等惊人功能 。
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2015至2019年间 ， 与CRISPR/Cas9技术相关的论文超过6500篇 。 这种火爆也带动了生命健康产业 。 有市场研究机构预测 ， 全球基因编辑的市场规模将从2017年的31.9亿美元增长到2022年的62.8亿美元 ， 全球基因编辑相关公司融资额度预计将持续高涨 。
与此同时 ， 在疾病领域方面 ， 基因治疗的“触角”已由最初的单基因遗传性疾病延伸至肿瘤、镰刀贫血症、血友病、心血管系统疾病以及代谢性疾病等更广泛的领域 。 据媒体报道 ， 今年3月 ， 一名遗传失明症患者成为接受CRISPR-Cas9基因疗法直接人体试验的第一人 。
虽然与此前的一些基因编辑手段相比 ， CRISPR/Cas9的成本低、便捷、高效且不受物种限制 ， 但包括此次获奖者珍妮弗·杜德纳在内的专家曾表达担忧称 ， 该技术存在不可预测和不可控的脱靶风险 ， 而且有可能带来基因改造相关的伦理问题 。
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“不务正业”的诺贝尔“理综奖”
诺贝尔化学奖的意义特殊 。 因为诺贝尔奖的发起人——瑞典著名化学家、硝化甘油炸药发明人阿尔弗雷德·诺贝尔自己就是一名化学家 ， 他的各项发明和推动工业进程的多项成就 ， 都是以化学知识为基础发展起来的 。
上世纪初 ， 物理学的突破使人们对世界的认知到达原子层面后 ， 化学随之得到爆炸性发展 。 但在近几十年里 ， 诺贝尔化学奖常常把奖发给跟生物或者物理沾边的成果 ， 甚至发给生物学家和物理学家 ， 因此有诺贝尔“理综奖”之称 ， 被人们开玩笑说“慷慨大方”“不务正业” 。
据媒体此前统计 ， 自2000年以来 ， 诺贝尔化学奖12次颁给了生命科学相关领域 ， 算上今年已有13次 。 有专家认为 ， 化学作为工具被引入到生物和物理等领域 ， 这种趋势也说明当代科学确实在向着更加交叉融合的方向发展 。
诺贝尔化学奖深远影响着我们的生活
与前两天颁发的诺贝尔生理学或医学奖和物理学奖相比 ， 化学奖与普通人的生活可能更加密切 。 科技日报整理的“影响人类生活的十大诺奖成果”中 ， 诺贝尔化学奖占了4项 。
最知名的是去年获奖的锂电池研究 。 3位获奖者的工作使锂电池体积更小、容积更大、使用方式更稳定 ， 并实现了商业化 。 1991年 ， 索尼制作出世界上第一款商用锂电池 ， 从此 ， 手机、照相机、手持摄像机等电子设备甚至电动汽车等领域步入了便携式新能源时代 。
其他三项如今看来也异常重要 。 长期以来 ， 农作物所需氮肥主要来自粪便、绿肥等有机物副产品 。 1918年获奖的合成氨研究 ， 利用空气中丰富的氮制造出氨 ， 使人类摆脱了依靠天然氮肥的局限 ， 加速了世界农业的发展 ， 极大缓解了粮食问题 。
如今的人们一年四季吃到牛奶、奶酪等奶制品很平常 ， 而在很久以前 ， 冬季饲料短缺导致奶牛等牲畜的产奶量降低 ， 无法满足人们的需求 。 由于发酵产物的乳酸能提高饲料的酸度从而终止发酵 ， 基于此原理提出的动物饲料贮存新方法 ， 既可防止腐烂而又不影响其使用和营养价值 ， 于1945年获奖 。
塑料的生产条件也曾非常复杂 ， 至少需要高压 。 而上世纪50年代 ， 由两位科学家合成的齐格勒-纳塔催化剂实现了常温常压下对产物结构与性质的控制 ， 大大降低了塑料的生产成本 ， 并且带动了科学界对聚合反应机理的研究 ， 因此于1963年获奖 。
基础科学拥有改变人类命运的力量
当前 ， 新一轮科技革命和产业变革蓬勃兴起 ， 国际竞争向基础研究竞争前移 。 一些基本科学问题孕育重大突破 ， 可望催生新的重大科学思想和科学理论 ， 产生颠覆性技术 。 我国面临的很多“卡脖子”技术问题 ， 根子也是基础理论研究跟不上 。
开展基础研究需要大量的投入和足够的耐心 ， 既要竞争也要合作 。 昨天的三位诺贝尔物理学奖获奖者中 ， 赖因哈德·根策尔、安德烈娅·盖兹分别领导各自的团队独立完成了银河系中心区域恒星运动异常的观测和中心致密天体的质量估算 ， 结果相互印证 。 今天获得诺贝尔化学奖的埃玛纽埃尔·沙尔庞捷和珍妮弗·杜德纳分属不同的大学和研究机构 ， 却在一起合作完成了新技术的开发 。
科技部等部门今年初印发的《加强“从0到1”基础研究工作方案》也明确提出 ， 建立国际创新合作平台 ， 联合开展科学前沿问题研究 ， 并鼓励国际科研合作交流 ， 积极参与国际大科学计划和大科学工程 。
诺贝尔物理学奖得主、中国理论物理学家杨振宁去年9月在一次科学研讨会上表示“基础科学拥有改变人类命运的力量” 。 他认为 ， 过去120年里的重大科学发现都来自基础科学 ， 我们有理由相信未来的科学发展也将如此 。
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