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[分分钟谈健康]| 新药来了，厉害了！国内首款ADC药物T-DM1即将获批( 二 )


新型ADCs：ZW49、A166、MED11426、SYD985、XML1522、ALFP7、ARX788、RC48等 。
强效酪氨酸激酶抑制剂：Neratinib、Pyrotinib、Poziotinib、Tucatinib等 。
从Trastuzumab（1998年获FDA批准）到T-DM1（2013年获FDA批准）花了15年 ， 而从T-DM1到DS-8201只用了6年 。
上市只是迈出可及性的第一步 ， 接地气的价格才是医患更加关心的 。
期望越来越多的重磅好药早日上市 ， 并且价格越来越亲民 。
02美国FDA：K药成功获批膀胱癌新适应证
2020年1月8日 ， 大名鼎鼎的K药（帕博利珠单抗）再次传来捷报：FDA批准其用于卡介苗（BCG）无反应、高风险、NMIBC原位癌（CIS）伴或不伴乳头状瘤、不适合或拒绝进行膀胱切除术的患者 。
K药该适应证的获批是基于其多中心单臂II期临床研究KEYNOTE-057的研究结果 。 该研究共招募148名高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC：non-muscleinvasivebladdercancer）患者 ， 其中96例携带对卡介苗（BCG）无响应原位癌（CIS）并伴或不伴乳头状病变 。 患者每3周接受200mg固定剂量K药治疗 ， 直至疾病复发、疾病进展、不可接受的毒性 ， 或在无疾病进展的患者中治疗直至24个月 。
结果显示 ， 上述96名高危NMIBC患者接受K药治疗3个月时的完全缓解（CR）率达41％（95％CI：31 ， 51） ， 中位缓解时间为16.2个月 ， 完全缓解时间超过12个月的患者比例为46% 。 1年后 ， 有46%的初始应答者保持缓解 ， 占疗效分析中所有患者的19% ， 低于国际膀胱癌组推荐的30%标准 。 且安全性良好 。
基于以上研究结果 ， K药被授予优先审查 ， 顺利获批 。
补充知识：
1、什么是非肌层浸润性膀胱癌？
膀胱癌的病理类型包括膀胱尿路上皮癌、膀胱鳞状细胞癌、膀胱腺癌 ， 其他罕见的还有膀胱透明细胞癌、膀胱小细胞癌、膀胱类癌 。 其中最常见的是膀胱尿路上皮癌 ， 约占膀胱癌患者总数的90%以上 ， 通常所说的膀胱癌就是指膀胱尿路上皮癌 。
膀胱尿路上皮癌分为非肌层浸润性尿路上皮癌和肌层浸润性尿路上皮癌 。 临床上75%的膀胱癌为非肌层浸润性膀胱癌 ， 术后复发率高 。
2、非肌层浸润性膀胱癌常规如何治疗？
经尿道膀胱肿瘤切除术(transurethralresectionofbladdertumor,TURBT)是非肌层浸润性膀胱癌(non－muscleinvasivebladdercancer,NMIBC)诊断和治疗的首选方案 ， 但高达45%的患者在单用TURBT治疗后1年内肿瘤复发 ， 6%～17%的患者会出现肿瘤进展 。
3、高危非肌层浸润性膀胱癌治疗和卡介苗（BCG）有什么关系？
膀胱灌注治疗是通过向膀胱内注入细胞毒性药物直接杀伤肿瘤细胞 ， 或注入免疫制剂如卡介苗(bacilluscalmetteguerin,BCG)、干扰素等直接杀伤肿瘤细胞或诱导体内非特异性免疫反应 ， 从而达到降低肿瘤复发和进展的风险 。 膀胱灌注治疗可以单独使用或作为经尿道手术后的局部辅助治疗手段 ， 对机体全身影响小 ， 患者接受度较高 ， 也是目前泌尿外科最常见的操作之一 。
高危组NMIBC：TURBT术后即刻可以进行单次剂量的膀胱灌注化疗 ， 后续进行膀胱诱导灌注和维持灌注 ， 建议使用BCG或化疗药物 ， 灌注时间为1～3年 。
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03
美国FDA：首款GIST精准治疗药物Avapritinib上市
仅凭43例单臂、I期临床就能获得FDA批准上市的新药什么来头？2020年1月9日 ， FDA批准Avapritinib用于治疗携带血小板源性生长因子α（PDGFRα）18外显子突变的不可切除或转移性胃肠间质瘤（GIST）成人患者 ， 其中也包括PDGFRAD842V突变这种最常见的18外显子跳跃突变类型 。
该适应证获批基于NAVIGATOR研究结果：一项43例携带PDGFRA外显子18突变的开放标签、多中心、单臂I期临床研究 。 其中38例患者携带PDGFRAD842V突变 。 患者接受Avapritinib300mg或400mg每日1次治疗 ， 直至疾病进展或出现不可耐受毒性 。


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