「潇湘晨报」“脑海中的橡皮擦”有救了？阿尔茨海默病新药上市，或为患者提供新的治疗方案 “妈妈是我最亲近的人

　　“妈妈是我最亲近的人，可她现在都不认识我了。 ”11月4日，提到患有阿尔茨海默病的母亲，家住开福区的赵女士显得很无奈，曾经最亲近的人成为最熟悉的“陌生人” 。她说，这种疾病带来的伤害是残酷的，情感上的伤害远远大于经济负担。

　　得知治疗阿尔茨海默病国产创新药上市，赵女士抑制不住激动的心情，赶紧找到医生咨询，希望这种药能缓解母亲的病情。

　　近日，国家药品监督管理局有条件批准了甘露特钠胶囊(商品名“九期一”)上市注册申请，用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能。据报道，该药具有完全自主知识产权的国产创新药，也是全球首个糖类多靶抗阿尔茨海默症创新药物，或将造福阿尔茨海默病患者和家庭。

　　11月4日，湖南省脑科医院神经内科副主任医师周妮娜表示，阿尔茨海默病的病因、发病机制仍不明确， “九期一”不同于传统靶向抗体药物，它有多靶点，很期待它的效果。新药的效果如何，最终要看临床数据。

　　故事：从记忆衰退到找不到家，她和家人变成了“陌生人”

　　77岁的王娭毑(化名)家住开福区，从2014年开始，家人发现她记性变差了，经常做一些违反常理的事。

　　“烧水忘记关火，把不能受热的器皿往燃气灶上放。 ”王娭毑的女儿赵女士(化名)回忆，发现异常后，她赶紧带妈妈到湖南省脑科医院检查，在该院神经内科，医生诊断为“阿尔茨海默病” ，建议住院治疗。

　　赵女士回忆，之后的一段时间里，母亲的记性越来越差，有一次到楼下溜达，结果找不到回家的路，自己走到了星沙。幸运的是，那时母亲还记得自己的名字和电话，找路人打电话联系到了自己，这只是多次走失中的一次。

　　“现在完全不认识我们了。 ”赵女士说，五年来母亲病情发展的很快，现在已经处于阿尔茨海默病中晚期，不认识家人，生活不能自理，每天都必须有专人照顾。

　　赵女士表示，现在母亲每天需要服药，加上请专人照护，一个月下来费用大概五千元。她坦言，相对于经济上的压力，情感上更让他们无法接受。

　　“感觉最亲近的人变成了陌生人，很长一段时间家人都不能接受。 ”赵女士说，母亲得病后在认知上有偏差，感觉人变得没有了感情，不能正常沟通，连家人在她面前都不认识。这种病对于患者和家人来说，是非常残酷的。

　　得知有治疗老年痴呆的新药上市，赵女士特意找到医生咨询， “我们很期待新药，希望能够为母亲缓解病情。 ”

　　新药：阿尔茨海默病新药上市，或为患者提供新的治疗方案

　　11月3日，上海市人民政府举行新闻发布会宣布，由我国科学家原创研制的阿尔茨海默病新药“九期一”有条件获批上市。此前一天，国家药品监督管理局有条件批准了该药的上市申请。

　　据报道， “九期一”填补了阿尔茨海默病治疗领域17年无新药上市的空白，是国际上首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药，将为患者提供新的治疗方案。

　　该药是由中国科学院上海药物研究所研究员耿美玉领导研究团队，历时22年，在中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所与上海绿谷制药有限公司的接续努力下，研发成功的原创新药，有望为阿尔茨海默病患者提供新的治疗方案。

　　该药以海洋褐藻提取物为原料，制备获得的低分子酸性寡糖化合物，是我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药，获得国家“重大新药创制”科技重大专项支持。

　　中国科学院上海药物研究所发布的公告中指出，为期36周的3期临床研究结果表明， “九期一”可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍，与安慰剂组相比，主要疗效指标认知功能改善显著，认知功能量表(ADAS-Cog)评分改善2.54分(p < 0.0001) 。 “九期一”用于轻度至中度阿尔茨海默病，对患者的认知功能具有起效快、呈持续稳健改善的特点，且安全性好，不良事件发生率与安慰剂组相当。

　　在新闻发布会上，耿美玉介绍， “九期一”通过重塑肠道菌群平衡，抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多，减少外周及中枢炎症，降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化，从而改善认知功能障碍。

　　声音：对新药上市很期待，效果最终要看临床数据

　　目前，全球至少有5000万名阿尔茨海默病患者，我国阿尔茨海默病患者约1000万人，是世界上患者人数最多的国家。自发现阿尔茨海默病100多年来，全球用于临床治疗的药物只有5款，临床获益不明显。

　　此前，美国百健公司宣布，世界首款可治疗阿尔兹海默症的药物aducanumab已经通过临床测验，正待FDA批准，有望量产。消息一出，迅速登上微博热搜。而此次，中国原创治疗阿尔茨海默病新药“九期一”获准上市，更是引起了舆论关注。

　　对此，湖南省脑科医院神经内科副主任医师周妮娜表示， aducanumab主要是专门针对β-淀粉样蛋白，是一种靶向很明确的药。九期一不同于传统靶向抗体药物，它能够多位点、多片段、多状态地捕获β淀粉样蛋白(Aβ) ，抑制Aβ纤丝形成，使已形成的纤丝解聚为无毒单体。最新研究发现， GV-971还通过调节肠道菌群失衡、重塑机体免疫稳态，进而降低脑内神经炎症，阻止阿尔茨海默症病程进展， “九期一属于多靶点，很期待新药的效果。 ”

　　新药上市，网上也有不同的声音。周妮娜表示，阿尔茨海默病的病因、发病机制复杂，包括Aβ沉积、tau蛋白磷酸化、氧化应激反应及免疫炎性反应等。目前已有的治疗药物其机制都只能针对其中的一个或两个方面，不可能完全阻断或逆转病情，只能起到缓解的症状。新药上市，在没有看到临床效果前都可能有这种情况。

　　“具体新药效果怎么样，最终要看临床数据。 ”她表示，这种药能上市，经过了国家相关部门的审批，对于阿尔茨海默病来说，目前没有更好的治疗药物，还是期待它能有更好的治疗效果。

　　据悉，国家药品监督管理局有条件批准了“九期一”上市注册申请，耿美玉解释，按照常规，新药应在所有资料全部正式提交后，才能获得相关证书。而她所在的研究团队，在新药申报资料时，尚未提交长期致癌毒性试验的正式报告，药监部门考虑到阿尔茨海默病患者的需求非常大，并基于团队现有的实验结果——“九期一”与致癌毒性没有相关性，因此允许先上市。不过，研究团队被要求在未来3个月内补交资料。

　　耿美玉透露，接下来，研究团队将按照药监部门的要求，启动“上市后研究”和“真实世界研究” ，并积极推进国际多中心临床研究项目，期望早日惠及全球患者。

　　潇湘晨报采访人员张树波通讯员刘莉