疾病罕见，关爱不罕至——我国破解罕见病难题迈出关键步伐( 七 )
加快“孤儿药”上市 。 目前 ， 罕见病药品的注册申请获得了优先审评审批 。 人们期待能有更多的创新药物给患者带来福音 。
优选临床需求迫切且已有明确治疗方案、能大幅降低致残率和死亡率的罕见病进入目录 。 专家呼吁建立多方救助模式 ， 破解罕见病患者诊治和用药困局 。
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