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「注射」全省首例！4.5毫米间隙中穿刺注射

「注射」全省首例！4.5毫米间隙中穿刺注射
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22岁的小王因自小患上罕见病脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy ， SMA) ， 不能独立行走 。昨天上午 ， 他在苏大附一院成功接受基因修饰药物“诺西那生钠”的鞘内注射治疗 ， 成为江苏省首例进行该药治疗的成人SMA患者 ， 日后他的身体机能有望改善 。
小王在出生6个月后被发现运动发育迟滞 ， 哭声低下、蹬腿无力、上肢上抬困难等 ， 并逐渐出现肌肉萎缩症状 ， 父母带着孩子辗转北京、上海等多地问诊 ， 最终确诊小王为脊髓性SMAⅡ型患者 。据了解 ， SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病 ， 以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征 ， 从而导致进行性肌肉萎缩和无力 ， 随着病程的延长 ， 最终影响吞咽和呼吸功能 ， 严重威胁患者生命 。脊髓性肌萎缩症从重到轻被分为0、I、II、III、IV五个类型 。
随着年纪的增长 ， 小王的症状逐年加重 ， 而且脊柱侧弯也愈发加剧 ， 目前生活不能自理 ， 需要长期借助轮椅及看护人的照顾 。去年 ， 全球首个SMA基因修饰治疗药物“诺西那生钠”正式获得国家药品监督管理局批准 ， 用于治疗SMA ， 这让小王父母看到了希望 。今年春节后 ， 小王的父亲来到苏大附一院神经内科 ， 寻求治疗方案 。
“小王病程时间长 ， 存在严重的复杂性脊柱侧弯 ， 相较于婴幼儿、青少年 ， 鞘内注射时 ， 定位进针位置的难度更大 ， 不确定性和风险也更高！”苏大附一院副院长、神经内科主任医师方琪解释 ， 鞘内注射是通过腰穿直接将药物输送到运动神经元出现病变的部位 ， 即脊髓周围的脑脊液中 。
为了保证注射的顺利进行 ， 治疗团队在术前对小王进行了个体化分析 ， 制定多重方案 ， 同时评估可能的穿刺通路 ， 进行模拟演练 。今天上午9时手术开始 ， 医生发现小王脊柱侧弯并有一定程度的旋转 ， 在CT等影像引导下 ， 专家团队在严重变形的脊柱间隙中找到最佳穿刺入路 ， 最后由麻醉科主任医师金晓红从4.5毫米宽的椎管间隙中成功穿刺 ， 完成鞘内注射 。据悉 ， 小王也是江苏省首例接受基因修饰药物治疗的成人SMA患者 。
“SMA Ⅱ型患者的存活期通常只有20 岁左右 ， 基因修饰药物的注射 ， 相当于为小王开通了后续治疗的通道 ， 这是以前的治疗方案做不到的 。”方琪说 ， 接下来通过后续用药 ， 不仅可以改善小王的身体机能 ， 还能逐步提高他的生活质量 ， 延长生命 。（苏报融媒采访人员 周函 通讯员 邱浣敏）
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