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罕见病|中国约2000万人被罕见病困扰 36种相关药品纳入医保( 二 )


2019年2月 ， 国家卫健委发文宣告建立全国罕见病诊疗协作网 ， 首批医院包括全国各省份的324家医院 。
中国还建立了中国国家罕见病注册系统 ， 以期形成统一的罕见病注册统计的技术规范和标准 ， 从而联合全国罕见病研究的优势单位 ， 形成协作网络 。
“中国建立了全国罕见病网络 ， 我觉得这是非常出色的工作 。”世界卫生组织罕见病全球协作网顾问马特说 ， “这些医院可以联合起来 ， 形成全球罕见病网络的枢纽 ， 形成医院和患者组织的联系纽带 ， 能够相互合作 ， 去支持罕见病患者 。这些枢纽应该最终成为国际范围内的罕见病研究、教育、技术发展的灯塔 。”
在中国罕见病联盟和北京协和医院等单位的大力推动下 ， 一系列具有重大临床意义的医学指南相继出版 ， 包括2018年的《中国第一批罕见病目录释义》和《罕见病诊疗指南(2019年版)》 。
36种药品纳入国家医保目录
罕见病之所以难以诊断 ， 因为很多情况下涉及多学科 。“有时候这个病人并不只是一个系统受累 ， 如果医生的知识面很局限 ， 那就会造成延误诊断 ， 所以多学科合作在罕见病诊疗过程中非常重要 ， 这也是为什么很多家医院都建立了多学科的合作门诊、转诊团队 ， 共同为罕见病人服务 ， 这也是提高诊疗能力的一个方面 。”商慧芳说 。
药物方面 ， 据张抒扬介绍 ， 罕见病药物的上市有了明确的绿色通道 。2019年 ， 新修订的《中华人民共和国药品管理法》明确规定 ， 国家鼓励研究和创制新药 ， 对临床急需的罕见病新药、儿童用药开设绿色通道 ， 优先审评审批;对于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的新药 ， 在临床试验已有数据显示疗效 ， 并且能够预测临床价值的条件下可以附条件审批 ， 以提高临床急需药品的可及性 。
“这缩短了临床试验的研制时间 ， 使那些急需治疗的患者能第一时间用上新药 。对于罕见病患者而言 ， 无疑是极为有利的政策 。”张抒扬说 ， 自2018年以来 ， 已经有38种急需的罕见病用药 ， 因符合国家药品监督管理局快速简化审批的条件而被批准上市 。整体来看 ， 有61种可以治疗中国《第一批罕见病目录》内疾病的药物已经在国内上市 ， 其中 ， 有36种药品已纳入国家医保目录 。
国家药监局副局长陈时飞指出 ， 国家药监局建立了罕见病药品的优先审评审批程序 ， 为符合要求的临床急需境外已上市罕见病药品建立了快速通道 ， 60天内完成审批 。在满足临床急需方面 ， 已经遴选发布了两批临床急需境外新药评审的名单 ， 其中罕见病治疗药品超过总量的50% 。
工信部副部长王江平指出 ， 工信部印发的蛋白类生物药和疫苗重大创新发展实施方案和医药工业发展规划指南中 ， 均将罕见病药物列为重点支持对象 。并将罕见病药物产业化项目纳入产业转型和技术改造专项支持范围 ， 将临床急需的罕见病药品纳入工程化攻关重点任务 。
【罕见病|中国约2000万人被罕见病困扰 36种相关药品纳入医保】


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