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动脉网|895 创业营】，领泰生物：致力于蛋白降解技术研发，探索小分子药物创新空间【张江高科( 二 )


动脉网|895 创业营】，领泰生物：致力于蛋白降解技术研发，探索小分子药物创新空间【张江高科
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2020年7月 ， 赛诺菲以1.5亿美元首付、20亿潜在里程金加销售提成与致力于蛋白降解药物开发的美国生物技术公司Kymera达成合作意向 ， 后者也在随后的8月 ， 登陆美国NASDAQ市场 。 此外 ， Arvinas、Nurix、MonteRosa等专注于蛋白降解药物开发的初创生物科技公司 ， 也在这一时期成为行业明星公司 ， 他们获得了大笔外部融资 ， 快速推动新药研发进展 。
技术路径得到临床初步验证
5个月前 ， Arvinas和BMS都在美国临床肿瘤学年会（ASCO）上公布了蛋白降解药物相关的临床试验数据 ， 为这一创新治疗模式从临床前研究转化到临床期研究提供了必要的"概念验证" 。
根据Arvinas公布的数据 ， 在一项1/2期临床试验中 ， 总计22名患有去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的患者接受了不同剂量的ARV-110治疗 ， 后者是一款Arvinas开发的靶向雄激素受体的蛋白降解疗法 。 数据显示 ， 其中一名患者在接受ARV-110治疗后 ， 18周没有疾病进展 ， 前列腺表面抗原水平与基线相比降低97% ， 而且肿瘤体积与基线相比缩小80% 。 另一名患者的前列腺表面抗原水平降低74% ， 并且维持30周没有疾病进展 。 在安全性方面 ， 除两名患者出现潜在药物相互作用外 ， ARV-110在其它20名患者中表现出良好的安全性和耐受性 。
BMS开发的蛋白降解疗法CC-92480源于治疗多发性骨髓瘤（MM）的获批疗法来那度胺（lenalidomide） ， 但蛋白降解能力更强 。 在ASCO公布结果的1期临床试验中 ， 11名MM患者中接受CC-92480治疗 ， 客观缓解率（ORR）达54.4% ， 包括一名完全缓解（CR） ， 一名很好的部分缓解（VGPR） 。
不过 ， 虽然已经具备了商业化的基础技术条件 ， 现阶段的蛋白降解药物开发仍有一些难点亟待解决 。 一方面 ， 目前的研究基本都围绕着已被验证的靶点展开 ， 真正实现靶向"不可成药"靶点 ， 还需要更多的努力 。 另一方面 ， 蛋白降解药物在成药方面还需要更多精巧的设计 ， 从而避免分子量大、水溶性差等问题 。 "蛋白降解药物过膜性和口服吸收较差 ， 也是目前许多初创公司正在集中攻克的重点 。 "冯焱博士告诉动脉网 。
以自建研发平台为特色的新药研发模式
冯焱博士告诉动脉网 ， 蛋白降解药物开发在全球成为明星技术的同时 ， 国内从事相关研发的团队却不多 。 这种差异已是寻常 ， 毕竟新药开发是一项一将功成万骨枯的高风险工作 ， 兼具资金密集型和智力密集型的特点 ， 做孤注一掷的冒险并不全然是理性的尝试 。 所以在领泰生物 ， 冯焱博士坚持采用"VC+Platform+IP+CXO"的经营策略 ， 由专业的团队来完成整个新药开发流程中的特定环节 ， 用专业的工具来降低特定风险 。
将目前新药开发中常见的VIC模式关口前移 ， 领泰生物强调自主开发的研发理念 ， 他们在内部自建了研发平台 ， 持续产出拥有全球自主知识产权的First/topfewinClass创新研发管线 ， 应用于临床需求未满足疾病领域 ， 保持在研管线布局的自主性 。
据冯焱博士介绍 ， 领泰生物的科研开发团队由在化学、分子生物学、药理学、药代动力学、动物疾病模型、制剂、合成工艺、CMC等领域都有深厚科研功底的药物专家构成 ， 他们具有自身免疫、肿瘤、代谢等疾病领域的独到见解 ， 曾经成功地将数个小分子药物推进到中国和美国的临床研发阶段 。 依靠这支团队开发的特定蛋白泛素化及降解药物发现平台（SPUD） ， 领泰生物已经布局了分别针对肿瘤和自身免疫性疾病的4个临床前在研管线 。
其中 ， 以类风湿性关节炎为适应症的LT-04项目是领泰生物进展最快的在研产品 。
冯焱博士告诉动脉网 ， 全球病患对类风湿性关节炎等自身免疫性疾病的治疗药物需求巨大 ， Humira（阿达木单抗）、Enbrel（伊那西普单抗）等治疗自身免疫性疾病的药物长期名列全球药物销售排行榜前茅 。


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