【中新经纬】罕见病用药进医保之难：病人有多少？都在哪里？

　　经常一药难求还需摸清“家底”

　　罕见病用药进医保之难

　　张笑总会随身带着一个小药瓶，空的。这是她2016年从台湾带回来的，里面装着治病的特效药。

　　因为患有黏多糖贮积症I型这种罕见病， 27岁的张笑仍然保持着童年的身高，一度无法自己完成洗头、穿袜子等动作，走路也得小心翼翼。这是一种溶酶体累积病，目前无法彻底根治，最有希望的疗法是特异性酶替代治疗和基因治疗。

　　今年6月，被视为治疗黏多糖贮积症I型特效药的注射用拉罗尼酶浓溶液(商品名：艾而赞)获得国家药监局批准上市。 9月18日，国家医保局公示了751个通过2020年国家医保药品目录调整形式审查的药品，艾而赞入列。但医保目录调整的流程漫长而复杂，艾而赞要纳入医保还有相当长的距离。

　　张笑和病友们陷入了另一个困境：不是无药可用，但却用不起。查阅医学资料，张笑了解了艾而赞在国外的定价，那是一个绝大多数患者都负担不起的价格。

　　目前，在我国获批上市的55种罕见病治疗用药中，已有32种被纳入国家医保药品目录，适用于19种罕见病。张笑很希望艾而赞能被纳入医保目录，但她也明白这个过程有多不容易。

　　“能活到现在，我已经赚了。 ”面对医生和护士，张笑经常这样说。看到越来越多罕见病用药纳入医保目录，她心里又燃起了希望。

　　他们也许还有更多选择。

　　一药难求

　　因为并发症，张笑的视力不好，爬坡上坎时还有些颤颤巍巍，但从地铁站、公交站到协和医院门诊楼的那段路却走得非常稳当。从1997年被确诊为黏多糖贮积症I型开始，她就一直在北京协和医院就医。

　　在这里，身材小小的张笑是个“小明星” 。从医生护士，到门口保安，许多人都认识她。近20年来，她一直在这里看病，从协和的老楼看到新楼，从儿科看到物理医学康复科。有医生打趣：“哪个医生更好说话，笑笑没准比我们还清楚。 ”

　　张笑来自一个普通的职工家庭，为给她看病，家里花费甚巨。大专毕业后，张笑只身“北漂” ，在北京一边工作一边看病。求医多年，她跟很多专家都认识，有号贩子看上这一点，撺掇她一起倒卖专家号，但她一次也没同意。

　　她确实很需要钱。微薄的工资只够她在北京基本的生活，要看病、买药还得想别的办法。从初中开始，她就有了存钱的习惯，有时是五毛一块，有时是十块一百，攒到今天终于凑够了买艾而赞的钱。 “我就想在有生之年能打上一针，体验一下身体里面有那种酶是什么感觉。 ”

　　能用上药，能看到特效药进医保，是许多罕见病患者的共同愿望。