贫血|优于获批疗法，创新C3补体疗法关键性3期临床结果积极 |国创上头条|全民

【贫血|优于获批疗法，创新C3补体疗法关键性3期临床结果积极】▎药明康德内容团队编辑
今日， Apellis Pharmaceuticals在第25届欧洲血液学协会年会上，公布了该公司开发的C3补体靶向疗法pegcetacoplan ，在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者的关键性3期临床试验中获得的详细结果。试验结果表明， pegcetacoplan达到了试验的主要终点，与获批疗法相比，显著提高患者的血红蛋白水平。而且， pegcetacoplan在衡量患者应答的其它几项指标中也表现出优越性。该公司计划在今年下半年向美国和欧盟的监管机构递交上市申请。

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PNH是一种威胁生命的血液罕见病，其特点是破坏红细胞（溶血性贫血）、血凝块（血栓形成）、受损的骨髓功能，以及罹患白血病的风险。这种疾病是由于基因突变导致原本正常存在于红细胞（RBCs）表面，与补体级联反应的替代通路（AP）相互作用的关键CD55和CD59受体缺失，导致替代通路激发的补体反应通过血管内溶血作用将红细胞摧毁。目前， PNH的主要治疗方法是通过C5补体抑制剂来抑制C5蛋白。但在接受C5抑制剂治疗的过程中，高达75％的PNH患者会出现贫血，部分患者还需要接受输血治疗。
Apellis开发的pegcetacoplan是一种C3补体抑制剂，旨在调节许多疾病中过度的补体激活。 Pegcetacoplan是与聚乙二醇聚合物偶联的合成环状肽，可以特异性结合C3和C3b 。此前，美国FDA已授予pegcetacoplan治疗PNH和GA患者的快速通道资格。 Apellis认为， pegcetacoplan有潜力解决现有疗法的局限性，成为“best-in-class”和“first-in-class”的治疗方案。

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▲Pegcetacoplan的作用机制（图片来源：Apellis官网）
名为PEGASUS的试验是一项包含80名PNH成年患者的随机，多中心，含活性对照组的3期临床研究。患者首先接受4周pegcetacoplan+eculizumab组合疗法的治疗，然后随机分别接受eculizumab或pegcetacoplan的治疗。试验结果显示，治疗16周后，接受pegcetacoplan治疗患者的平均血红蛋白水平较活性对照组中患者改善了3.8 g/dL ，达到试验的主要终点。
此外， pegcetacoplan治疗组中85%的患者在16周疗程中无需接受输血治疗，活性对照组这一数值为15% 。 Pegcetacoplan治疗组乳酸脱氢酶（LDH）水平恢复正常的患者比例达到71% ，活性对照组这一数值为15% 。而且，使用FACIT疲劳评分， pegcetacoplan组患者的评分比对照组改善11分。
“即使接受目前疗法的治疗，由C3补体驱动的血管外溶血引起的贫血和无休止的疲劳仍然是PNH患者面对的一个严重问题。 ”利兹大学（University of Leeds）实验血液学教授Peter Hillmen博士说， “这些结果证明， pegcetacoplan能够控制血管外和血管内溶血，它具有成为PNH新标准治疗的潜力。 ”
参考资料：
[1] PEGASUS Phase 3 Detailed Results Conference Call. Retrieved June 12, 2020, from https://investors.apellis.com/static-files/c56ce244-6ba0-4003-b3a4-f94e3ff8a394
[2] New Pivotal Data Demonstrate Superiority of Apellis’ Pegcetacoplan to Eculizumab in Improving Hemoglobin Levels, Independent of Prior Transfusions, in PNH. https://investors.apellis.com/news-releases/news-release-details/new-pivotal-data-demonstrate-superiority-apellis-pegcetacoplan
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

贫血|优于获批疗法，创新C3补体疗法关键性3期临床结果积极

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