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『血友病』仅10%血友病患者可接受预防治疗“玻璃人”渴望像正常人一样奔跑( 二 )


业内专家一致认为 ， 早发现早治疗、规范化预防治疗 ， 血友病患者可能实现“零出血” 。
据介绍 ， 血友病有三种治疗方法 ， 第一种是按需治疗 ， 即平时不治疗 ， 出血了再治疗 。 血友病患者一年平均出血35次 ， 潜在危险很大 。
第二种是低剂量预防治疗 。 这是按照我国患者经济条件制定的方案 ， 即在患者儿童期就进行低剂量预防性治疗 ， 一般是在孩子一岁左右、刚学会走路时开始注射治疗药物 ， 每周注射二次 。 但这并不能减少关节病变的发生 。
第三种是国际标准化治疗方法 ， 隔天进行一次注射 。
吴润晖介绍说 ， 治疗血友病将经历止痛、按需治疗、低剂量预防治疗至个体化精准预防治疗的过程 。 目前 ， 我国血友病患者基本可以按需治疗 ， 但预防性治疗远未得到普及 。 数据显示 ， 国内接受预防治疗的血友病患者仅有10% 。
最新的《中国血友病治疗指南与共识》强调 ， “对血友病患者应积极推进规范化预防治疗的普及 ， 尤其是儿童患者 ， 可首选获得国际权威医生组织推荐的基因重组因子VIII ， 尽早进行预防性治疗 。 ”
吴润晖表示 ， 如果能进行预防性治疗 ， 这些病人完全可以像正常人一样生活 ， 对于儿童患者来说尤其重要 。 预防性治疗就是给血友病患者提前进行凝血因子补充 ， 使其维持在一定水平 ， 避免关节、肌肉因出血而致的畸形 ， 甚至避免死亡 。 “从登记过的数据统计看 ， 儿童预防治疗可以做到20% 。 ”
南方医科大学南方医院血液内科孙竞教授在接受21新健康采访人员采访时指出 ， 对于血友病目前第一主张预防治疗；第二主张在比较规范评估的情况下进行个体化预防治疗 。
“无论成人、儿童 ， 我们都主张个体化预防治疗 ， 但儿童个体化是足量的个体化 ， 成人可能还要考虑体重问题 ， 理想状态下也应该是足量 。 但目前基于经济情况 ， 我们比较主张中剂量的 。 ”孙竞说 。
对于成人整体的规范治疗 ， 孙竞补充称应该包括及时的按需治疗 ， 适当的预防治疗 ， 并定期评估 。
03
防止骨损伤
血友病患者在治疗当中的并发症也不容忽视 ， 包括关节出血、关节损伤导致血友病性关节炎等 。
血友病性骨关节病是由于长期、反复发作的出血 ， 引起关节不可逆损害 ， 以关节僵硬、慢性疼痛和关节活动度严重受限为特征的一种多关节疾病 。
四川大学华西医院骨科学科裴福兴教授向21新健康采访人员介绍说 ， 血友病是一种隐性遗传性出血性疾病 ， 最常出血部位在关节 ， 易造成关节滑膜炎、软骨破坏、关节变形 。
关节腔反复出血可导致慢性滑膜炎 ， 并逐步进展为血友病关节炎 ， 最终引起关节残废 ， 这是血友病最常见和最主要的并发症 。 裴福兴指出 ， 为延缓慢性滑膜炎向关节炎的进展 ， 提高患者生活质量 ， 关键是控制出血次数和出血量 ， 以及治疗慢性滑膜炎 。
“血友病病人因为多关节受累 ， 全身情况也比较差 ， 所以术前对身体的评估、对凝血因子的应用和评估 ， 这些方面需要多学科共同研究 ， 共同来制定方案 。 ”裴福兴说 。
『血友病』仅10%血友病患者可接受预防治疗“玻璃人”渴望像正常人一样奔跑
本文插图

通过手术改善血友病性关节炎的患者
图源：北京血友之家罕见病关爱中心
凝血因子分为两类：血源性凝血因子和基因重组凝血因子 。 从全球来看 ， 基因重组凝血因子由于避免了血浆杂蛋白和病毒的污染 ， 安全性更高 。 由于不需要用到血浆原料 ， 供应有保障 ， 国外凝血因子VIII供给主要是重组产品 ， 欧美国家70%以上的凝血因子为基因重组来源 。
但由于技术原因 ， 目前尚未有国产的基因重组凝血因子产品 。 考虑到国内凝血因子短缺的实际情况 ， 2007年国家食品和药品监督管理局快速审批基因重组凝血因子VIII进口 。 2006年11月 ， 拜耳公司递交了拜科奇在中国上市的申请 ， 一年后走快速审批通道获批 ， 这是国内第一个上市的基因重组人凝血因子VIII 。 2019年1月12日 ， 拜耳新型半衰期更长的注射用重组人凝血因子VIII（科跃奇）在中国上市 。


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