「」真实世界证据将支持罕见病用药及中药研发( 二 )
对于中药 ， 用观察性研究代替Ⅰ期、Ⅱ期临床研究 ， 提出研发路径 ， 可弥补历史数据的缺失 。在观察性研究与RCT或PCT研究如何相结合方面 ， 指导原则列举了两种已有人用经验中药临床研发的路径 ， 但不限于此 ， 其实现可有多种路径 。
医疗大数据直接获益
指导原则规定了真实世界数据的十大来源 ， 包括：卫生信息系统（HIS）、医保系统、疾病登记系统、国家药品不良反应监测哨点联盟（CASSA）、自然人群队列和专病队列数据库、组学相关数据库、死亡登记数据库、患者报告结局数据、来自移动设备端的数据以及其他特殊数据源 。
从这些数据来源可以看到 ， 医疗大数据将直接获益 。医疗数据库对于真实世界证据的重要性毋庸置疑 。其中第九个来源为移动设备端数据 ， 具体包含应用医用移动设备（如可穿戴设备）检测受试者获得的相关数据 。这意味着 ， 在未来数据规范化的前提下 ， 除了官方各种信息数据系统外 ， 移动设备端医疗数据也会成为真实世界证据的一个重要来源 ， 这对于一些主打慢病管理的医疗器械设备厂商来说是一大机遇 ， 同时也将利好一批互联网医疗企业 ， 并可有效降低药企的临床研究数据采集成本与执行成本 。
然而 ， 面对庞杂的大数据 ， 用什么方法来保证数据的完整性、相关性以及结果的可靠性？这些具体的问题还需要在实践中不断总结 。可以肯定的是 ， 指导原则与I CH相结合 ， 必将加快我国在全球临床数据互认方面的进程 ， 极大提高国外创新药的引入与原有产品新适应证的获批速度 。
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