慢性病、恶性肿瘤发病率增高 , 罕见病患者持续增多……当前 , 我国人口疾病谱发生显著变化 , 与群众用药需求相比 , 国家医保目录的更新频率、目录比例和结构仍有较大的改善空间 。 如 , 2018年国家公布的首批121种罕见病目录内的多种疾病的患者急需治疗药物仍未被纳入医保;拥有17种适应症、治疗多种风湿免疫性疾病的“全球药王”修美乐也在目录之外 。
去年5月 , 我国公布《第一批罕见病目录》 , 多发性硬化等121种罕见病被纳入其中 。 7月 , 国家药品监督管理局批准奥巴捷在中国上市 , 用于治疗复发型多发性硬化 , 这也是目前在中国获批的治疗多发性硬化的首款口服型疾病修正治疗药物 。
“无论罕见病还是慢性病 , 给患者造成巨大经济负担的疾病就是大病 。 ”中国工程院院士、中国医学科学院北京协和医学院院校长王辰说 , 生物制剂是目前治疗一些慢性疾病最有效的药物手段 。 患者如能得到及时和规范的治疗 , 就会最大限度地提高生活质量 。 应该利用医保机制来承担惠及更多患者的社会责任 , 发挥医保机制对全社会医学生态的科学导向作用 , 鼓励罕见病治疗药物研发 , 使基本药物目录与基本医保目录及其他相关制度合理衔接、联动 。
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