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宁宁|脐血移植助“粘宝宝”获新生4岁男孩走路像个“小老头”

江苏龙网_原题是：4岁男孩走路像个“小老头” ， 脐血移植助“粘宝宝”获新生
现代快报讯（通讯员 张艾萱 采访人员 刘峻）当别的孩子和父母在草坪上玩闹嬉戏时 ， 4岁的宁宁（化名）只能羡慕地在旁看着 。 粘多糖病 ， 2.5万分之一发病率的罕见病 ， 夺走了宁宁健康的身体和幸福的家庭……
脑袋大、走路像“老头” 男孩被确诊粘多糖病
爸妈在宁宁两岁左右就发现他和别的孩子不太一样 ， “走路比别的孩子迟 ， 也不会跑跑跳跳 。 好不容易会走了 ， 却总是弯着腰、爱喘气 ， 个头也比同龄孩子矮了不少 。 ”爸妈带着宁宁在多家医院辗转了两年多 ， 最终在上海被确诊为“粘多糖病” ， 属于IVa型 。
南京市儿童医院血液肿瘤科主治医师戎留成告诉采访人员 ， “粘多糖病”是一种遗传代谢性疾病 ， 2.5万个孩子中才会有一例 。 患儿因体内缺乏粘多糖降解酶 ， 导致粘多糖不能被分解 ， 积聚在体内 ， 对骨骼和脏器造成不同程度的损害 。 宁宁的IVa型是以生长迟缓、步态异常和骨骼畸形为主要临床表现 ， 如果不治疗 ， 大多无法活过16岁 。
宁宁的爸爸先生说：“确诊以后孩子他妈就离开了 。 但既然我生了他 ， 就要对他负责 ， 我想治好他 。 ”上海的医生告诉宁宁爸爸 ， 粘多糖病的治疗有两种 ， 一种是长期的酶替代 ， 一种是异基因造血干细胞移植 。 爸爸结合宁宁的病情 ， 及家庭情况 ， 最终选择了在南京市儿童血液肿瘤科进行异基因造血干细胞移植 。
儿童医院首例“粘宝宝”脐血移植成功
“虽然粘多糖病的异基因造血干细胞移植在我院是第一例 ， 但近年来我们有着丰富的移植经验和成功案例的积累 ， 我相信 ， 我们一定不会辜负家长和孩子的信任 。 ”南京市儿童医院血液肿瘤科主任方拥军教授说 。
宁宁入院后 ， 方拥军教授组织了移植团队 ， 结合宁宁的临床特点 ， 并与国内多位对粘多糖病治疗有丰富经验的同行沟通 ， 制定了详尽的诊治方案 。 同时 ， 为了保证移植的成功 ， 采用质量较高的脐带血作为供体 。 方拥军教授积极与各大脐血库联系 ， 很快便找到了与宁宁匹配度达80%的脐带血 。
7月2日 ， 儿童医院的移植团队成功为宁宁回输无关脐带血干细胞 。 然而 ， 在等待移植的干细胞“发芽”的过程中 ， 宁宁出现了高热、咳嗽、全身皮疹、血氧饱和度不能维持等一系列急性反应 。 方拥军教授凭借丰富的移植经验 ， 当即为宁宁采取治疗措施 ， 有效控制了病情进展 。 最终 ， 经过一个多月的监护和治疗 ， 宁宁骨髓恢复良好 ， 成功出仓 ， 已转至普通病房 。
“移植成功只是第一步 ， 在未来的半年到一年中 ， 患儿还将面临抗排异、抗感染等一系列难关 。 只要他闯过这些关 ， 自体也能正常分解粘多糖 ， 相信他就能和正常的孩子一样生活和学习 ， ”戎留成医生说 。
“粘多糖”不可怕 ， 早期诊疗很重要
方拥军教授介绍 ， 近年来 ， 随着移植技术的发展 ， 造血干细胞移植能有效地改善粘多糖病人的病情 ， 已成为治疗粘多糖病的有效手段 ， 近95%移植成功的“粘宝宝”能够长期存活的 。
然而 ， 移植并不能改变“粘多糖病”对患儿骨骼、脏器等造成的既有损害 。 因此 ， 疾病的早发现、早识别仍然非常重要 ， 一般2岁内确诊并及时替代或移植治疗 ， 能够有效减低脏器功能损害 。 家长一定要多多关注孩子生长发育过程中的每个细节 ， 一旦出现异常 ， 要及时就医 。 如果孩子被诊断为“粘多糖病” ， 家长千万不要放弃 ， 尽可能找专科医生救治 ， 无论酶替代治疗或异基因造血干细胞移植均应及时进行 。
【宁宁|脐血移植助“粘宝宝”获新生4岁男孩走路像个“小老头”】责任编辑：向勤如(EN006)


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