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近日 ， 美国制药公司福泰（Vertex）宣布FDA授予其干细胞疗法VX-880用于治疗1型糖尿病的快速通道资格 ， 并且已经启动了针对伴有严重低血糖和低血糖意识受损的1型糖尿病患者的I/II期试验 。
【1型糖尿病|干细胞疗法或能治疗1型糖尿病，福泰VX-880获FDA快速通道】目前VX-880是首款且唯一获得快速审批通道资格的胰岛替代疗法 。 鉴于“快速审批通道”的审批结果通常会在60天之内公布 ， 这也意味着未来两个月内 ， 1型糖尿病的治疗可能会迎来重大进展 。
VX-880是first-in-class的异体干细胞源的胰岛细胞疗法 ， 它利用完全分化的、可产生胰岛素的胰岛细胞来治疗1型糖尿病 ， 可能恢复胰岛细胞功能 ， 并恢复人体调控血糖水平的能力 。 实际上 ， VX-880来自于生物技术公司Semma Therapeutics 。 2019年9月 ， Vertex以9.5亿美元收购了该公司进而获得了该疗法 。
1型糖尿病（T1D）是由于胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞的自身免疫破坏 ， 导致胰岛素分泌减少和血糖控制受损 。 缺乏胰岛素会导致身体对营养物质的处理异常 ， 从而导致高血糖水平 。 高血糖会导致糖尿病酮症酸中毒 ， 随着时间的推移 ， 会导致并发症 ， 如肾病/衰竭、眼病（包括视力丧失）、心脏病、中风、神经损伤甚至死亡 。 前除了胰岛素治疗外 ， 治疗T1D的选择有限 。
VX-880的I/II期临床试验已经启动 ， 福泰招募了17名伴有严重低血糖和低血糖意识受损的1型糖尿病患者进行临床研究 。 该项单臂、开放标签研究计划入组17例患者 ， 评估输注不同剂量的完全分化的功能性胰岛细胞联合长期使用免疫抑制剂的安全性和疗效 。 目前已经有3个中心开放患者招募 ， 包括迈阿密大学 ， 宾夕法尼亚大学和马萨诸塞州总医院 ， 后续还将有更多中心启动 。
此外 ， Vertex还将涉足基因编辑领域 。 它计划与CRISPR Therapeutics公司合作开发用于治疗严重血红蛋白病的CRISPR/Cas9 基因编辑疗法 。
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