CRISPR|基因编辑技术获诺贝尔化学奖,华人科学家张峰无缘获奖

CRISPR|基因编辑技术获诺贝尔化学奖,华人科学家张峰无缘获奖
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作者:秘丛丛 , 图片来自“123RF”
10月7日 , 2020年诺贝尔化学奖揭晓:法国科学家Emmanuelle Charpentier和美国科学家Jennifer A. Doudna , 以表彰她们在“凭借开发基因组编辑方法”方面作出的贡献 。
CRISPR|基因编辑技术获诺贝尔化学奖,华人科学家张峰无缘获奖
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图片来自诺贝尔奖官网
2012年 , 在调查链球菌细菌的免疫系统时 , 这两位女科学家发现了被称为“基因魔剪”的CRISPR/Cas9(一种分子工具) , 它可对基因进行定点编辑 。 这种基因工具易于使用 , 可以改变动物、植物和微生物的DNA 。
在医学上 , 基因剪刀为癌症的新免疫疗法以及遗传病治疗有广阔的应用前景 , 比如已有人在研究是否能用CRISPR/Cas9治疗镰状细胞性贫血和β地中海贫血等血液疾病和遗传性眼病 。
此外 , 已有动物临床试验证明 , 经过特殊设计的病毒可以将“基因剪刀”传递给特定细胞 , 从而治疗致命性遗传疾病的模型 , 比如肌肉营养不良、脊髓性肌肉萎缩和亨廷顿舞蹈病 。 但该技术还需要进一步完善 , 才能在人体上进行测试 。
目前基因编辑技术是基因治疗药物的核心 。 而基因治疗在临床中正在显示应用前景:2015年 , 荷兰生物制药公司uniQure研发的Glybera成为欧洲首个被推荐上市的基因治疗药物 , 用于治疗家族性高乳糜微粒血症;2017年 , 美国FDA批准诺华公司的Kymria用于治疗某些儿童和青少年患者的急性淋巴细胞白血病 。
另外 , 基因编辑技术已成为植物育种的标准工具 , 比如通过CRISPR 技术改造水稻从土壤吸收重金属的基因 , 降低镉和砷的含量 。 还有公司已经开发出能在温暖的气候下更好地抵抗干旱、昆虫和害虫的作物 , 比如陶氏化学公司利用 CRISPR 技术种植玉米和大豆 , 使得它们不必使用化学杀虫剂就能驱虫 , 并提高了作物对除草剂的耐受力 。
近年来 , 以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术已成为生命科学领域的关注焦点 。 除了此次获奖的科学家Emmanuelle Charpentier和Jennifer A. Doudna , 此前的获奖热门人选华人科学家、麻省理工学院教授、博德研究所资深研究员张锋和哈佛大学医学院教授George Church与此次诺奖失之交臂 。
和前者提出CRISPR/Cas9的理论基础相比 , 张锋则在申请专利方面先行一步 , 他通过证明临床试验记录而第一个得到了相关专利 。 他和博德研究所在美国拥有CRISPR/Cas9技术应用于所有真核生物(包含植物、动物和人类)的专利 , 这也是CRISPR技术商业化最为核心的专利之一 。
前诺奖得主、麻省理工学院教授Phillip Sharp曾认为 , 基于CRISPR的基因编辑技术有四个关键的发现者:Emmanuelle Charpentier、Jennifer A. Doudna、George Church和张锋 。 mmanuelle Charpentier和Jennifer A. Doudna的贡献属于纯生物化学领域 , 而后两者则在活体细胞中成功应用CRISPR , 为医学的应用铺平了道路 。 由于同个奖项最多颁发给三人 , 他认为诺贝尔化学奖可以颁给Emmanuelle Charpentier和Jennifer A. Doudna , 而生理或医学奖给George Church和张锋 。
基因编辑技术发展的重要节点
实际上 , 基因编辑已经经历了多次变革 。 1987年 , 日本的研究人员在研究大肠杆菌的碱性磷酸酶基因时 , 意外发现了一些重复序列 , 当时并不清楚这些序列的功能 , 也没有继续深入研究 。
2002年 , 这种重复序列被命名为成簇的规律间隔性短回文重复序列(CRISPR) 。 随着研究的深入 , 有研究者推测这些CRISPR可能和DNA的修复有关 。
2005年 , 有研究团队发现CRISPR中的间隔序列(spacer)与噬菌体和质粒具有同源性 , 并推测CRISPR和相关蛋白(Cas)与免疫有关 , 可能用来抵御外来的遗传物质 。


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