|基因剪刀：改写生命密码的工具
◎ 科技日报采访人员 刘霞 实习采访人员 卢子建
10月7日 ， 2020年诺贝尔奖被授予法国生物化学家埃玛纽埃尔·沙尔庞捷和美国生物化学家珍妮弗·杜德纳 ， 以表彰她们对新一代基因编辑技术CRISPR的贡献 。
诺贝尔奖委员会表示 ， 这两位科学家的发现非常重要——她们发现了基因技术中最强有力的工具之一：CRISPR / Cas9基因剪刀 。 使用这些技术 ， 研究人员可以非常精确地改变动物、植物和微生物的DNA 。 这些技术对生命科学产生了革命性的影响 ， 正在催生新的癌症疗法 ， 并有可能使治愈遗传性疾病梦想成真 。
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意外之喜
在卷帙浩繁的科学史上 ， 有不少科学发现是“无心插柳” ， 发现这些遗传剪刀工具也是意外之喜 。
沙尔庞捷在对化脓性链球菌——一种对人类造成最大伤害的细菌进行深入研究的过程中 ， 发现了一个以前未知的分子tracrRNA ， 她的研究表明tracrRNA是细菌古老的免疫系统CRISPR / Cas的一部分 ， 该系统通过切割DNA来解除病毒的武装 。
2011年 ， 沙尔庞捷发表了这一研究 。 同年 ， 她开始与拥有丰富RNA知识的资深生物化学家珍妮弗·杜德纳携手合作 ， 她们偶然注意到 ， 在一种名叫Cas9的蛋白的加持下 ， CRISPR才能显示出它作为基因组编辑工具的强大潜力 。
【|基因剪刀：改写生命密码的工具】
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这两位女性科学家共同努力 ， 成功地在试管中重建了细菌的遗传剪刀——CRISPR / Cas9 ， 并简化了这一剪刀的分子成分 ， 使其更易于使用 。 随后 ， 她们对这一遗传剪刀进行了重新编程——这是一个具有划时代意义的实验 。 这一剪刀天生就能识别病毒中的DNA ， 但沙尔庞捷和杜德纳证明可以对其进行控制 ， 使她们能“定点”对DNA进行切割 ， 而在DNA被切割的地方 ， 科学家们可以更容易改写生命的密码 。
这些研究成果显著提升了基因编辑的效率 ， 这两位科学家也被《时代》周刊选入2015年全球最具影响力100人 。
大显身手
研究人员若想要发现生命的内部运作原理 ， 就需要修改细胞中的基因 ， 这曾经是一项耗时、困难甚至有时不可能完成的工作 ， 但借助CRISPR / Cas9基因剪刀 ， 科学家们现在能在几周内改变生命的密码 。
自从沙尔庞捷和杜德纳在2012年发现CRISPR / Cas9基因剪刀以来 ， 有越来越多科学家开始使用这一基因剪刀 。 该工具在很多基础研究领域“大显身手” ， 比如 ， 植物研究人员已经能够借助这套工具开发出能够抵抗霉菌、病虫害和干旱的农作物 。 在医学领域 ， 研究人员正在运用该技术 ， 探索阿尔兹海默症、精神分裂症等疾病的治疗方法 ， 创新型癌症疗法的临床试验正在进行中 ， 能够治愈遗传性疾病的梦想即将照进现实 。
正如诺贝尔化学委员会主席克拉斯·古斯塔夫森所说：“这种遗传工具拥有强大的力量 ， 这影响我们所有人 。 它不仅使基础科学发生了革命性的变化 ， 而且还制造出了新奇的作物 ， 并将催生开创性的新疗法来治疗很多疾病” 。
CRISPR / Cas9基因编辑系统是本世纪最重要的生物学发现之一 。 2015年 ， 《科学》杂志将其评为年度十大科学突破之一并高居榜首 。 这些遗传剪刀将生命科学带入了一个新时代 ， 并在许多方面为人类带来了最大的福祉——而奖励那些给人类带来最大福祉的技术和科学家 ， 正是诺贝尔奖创立的初衷！
来源；科技日报 文中图片除标注外均来自诺贝尔奖官网
编辑：张琦琪
审核：王小龙
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