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药品|罕见病特效药国内“70万”天价引热议 期待医保“兜底”更多救命药

药品|罕见病特效药国内“70万”天价引热议 期待医保“兜底”更多救命药
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通讯员王晨图
□采访人员 史雅珂
近日 ， 治疗罕见病“脊髓性肌萎缩症”（SMA）的特效药诺西那生钠注射液 ， 因其一支“70万”的天价受到了社会广泛关注 。 有传言称 ， 该药物在中国市场上一针卖70万元人民币 ， 而在澳大利亚只卖41澳元 。 不少网友表示疑问：“脊髓性肌萎缩症”到底是什么疾病？特效药价格为何如此之贵？国内外的药价是否真如网上传言的差异如此巨大？
国内外药价差异大关键在于医保报销
事件起因于近期网上的一则“求药”信息：湖南省怀化市32岁市民武仕平在网上求助 ， 他1岁多的儿子患有脊髓性肌萎缩症 ， 已经躺在医院ICU里好几个月了 ， 急需注射一种名为诺西那生钠的特效药 ， 该药物一针价格约70万元人民币 。
此消息一出 ， 引发了舆论对这款“天价特效药”的热议 。 同时 ， 一些网络自媒体称 ， 该药在澳大利亚仅售41澳元（折合人民币约206元） ， 其巨大的价格差也引发不少网友质疑 。
8月6日 ， 药企渤健生物科技（上海）有限公司通过官方微信公号回应 ， 诺西那生钠注射液目前在中国属于自费药物 。 而据澳大利亚药品福利计划网站的公开信息 ， 诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划 ， 药品的政府采购单支价格为11万澳元 ， 患者自付费用为41澳元 。
因此 ， 41澳元不是诺西那生钠注射液在澳大利亚的药品价格 ， 而是在医保报销后患者所需支付的价格 。
我国加速罕见病药物审批提高罕见病用药保障
诺西那生钠在我国的价格为何如此昂贵？该药何时会被纳入医保？
面对网友诸多疑问 ， 郑州大学医院管理研究所所长、河南省医学科学院原院长聂伟介绍 ， 诺西那生钠注射液是全球首个治疗SMA的靶向药物 ， 也是目前国内上市的药物中唯一可以有效治疗SMA的 ， 且没有任何可替代药物 。 作为罕见病特效药 ， 该药物市场需求小、研发成本高 ， 所以价格昂贵 。
据了解 ， 2016年12月该药在美国上市 ， 目前全球50个国家和地区已获批上市 ， 其中40多个国家已将此药纳入医保 ， 给予全部或部分报销 。 2019年 ， 诺西那生钠注射液在我国正式上市 。 根据国家相关规定 ， 参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品 ， 诺西那生钠注射液不符合参加谈判的条件 。
聂伟表示 ， 虽然该药目前暂未拿到医保谈判的入场券 ， 但国家已陆续出台了一系列政策 ， 加速罕见病药物审批 ， 提高罕见病用药保障 。 同时 ， 国家也在尽快推进完善大病医保制度 ， 保障更多有重大疾病患者的家庭避免灾难性医疗支出 。
做好遗传咨询及产前诊断降低SMA再发风险
河南省儿童医院神经内科副主任医师徐凯丽介绍 ， 脊髓性肌萎缩症是一种常染色体隐性遗传性神经肌肉病 ， 以脑干和脊髓运动神经元变性引起的进行性肌无力和肌萎缩为特征 ， 发病率约为0.0l% ， 居2岁以下儿童致死性遗传病的首位 。
该病临床表现差异较大 ， 根据患者起病年龄和所获得的最大运动功能 ， 将SMA由重到轻分为4型 。
1型：即婴儿型 ， 约占全部SMA病例的45% 。 患儿出生后6个月内起病 ， 出现迅速发展的进行性、对称性四肢无力 ， 最大运动能力不能达到独坐 。 呼吸肌无力突出 ， 导致多数患儿在2岁内死于呼吸衰竭 。
2型：即中间型 ， 占30%~40% 。 患者多在出生后6个月~18个月起病 ， 进展较1型慢 ， 最大运动能力可达到独坐 ， 但独坐年龄可能落后于正常同龄儿 ， 不能独站或独走 。 部分患儿在儿童期丧失独坐能力 。 尽管寿命缩短 ， 但多数可以活到成年期 。
【药品|罕见病特效药国内“70万”天价引热议 期待医保“兜底”更多救命药】3型：即青少年型 ， 约占20% 。 患者多在出生18个月后起病 ， 早期运动发育正常 ， 可独走 ， 部分独走时间延迟 。 随年龄增长出现以近端为主的肌无力 ， 下肢重于上肢 ， 最终部分丧失独走能力 ， 逐渐依赖轮椅 。 预期寿命不缩短或轻度下降 。
4型：即成人型 ， 早期运动发育正常 ， 成人起病 ， 出现肢体近端无力 ， 进展缓慢 ， 预期寿命不缩短 。
徐凯丽说 ， 针对脊髓性肌萎缩症患者 ， 临床治疗方法有两种 。
一是药物治疗 。 SMA病因治疗近年进展很快 ， 治疗目标是增加具有完整功能的运动神经元生存基因（SMN）蛋白的含量 。 主要策略包括通过调节基因表达 ， 促进SMN2基因第7号外显子的转录 ， 如反义寡核苷酸药物Nusinersen（诺西那生钠）用于治疗SMA患者；使用病毒载体的基因替代治疗；保护SMN蛋白 ， 提高其稳定性的药物也在研究当中；曾在一些国家的临床实践中 ， 对2型和3型患者经验性使用沙丁胺醇治疗 ， 其疗效仍需进一步研究 。
二是康复治疗 。 由于当前可治疗SMA的药物尚不能广泛使用 ， 因此 ， 定期物理治疗（PT）、正确使用支具或矫形器、规律运动训练等积极的康复治疗仍是目前干预、延缓疾病进展的主要手段 ， 即使今后应用“可治疗药物” ， 康复训练仍应贯穿治疗全程 。
脊髓性肌萎缩症如何预防？
徐凯丽表示 ， SMA是基因突变导致的 ， 因此 ， 建议做好遗传咨询及产前诊断 。 在已明确诊断的SMA家庭中 ， 每生育一胎的再发风险为25% 。 对于患儿父母来说 ， 再次生育前也应进行专业的产前诊断 。


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