医保目录|罕见病“天价药”何时有望纳入医保( 三 )
据渤健公司介绍，上述项目为中国初级卫生保健基金会于2019年5月31日启动的SMA患者援助项目 。接受援助的患者第一年的治疗费用约为140万元，和全自费相比可节省约三分之二；之后每年的治疗费用约为105万元，和全自费相比可节省约一半 。截至目前，全国已有80多位SMA患者在该援助项目的帮助下获得了药物治疗 。
公开资料显示，中国初级卫生保健基金会于1996年经民政部批准成立，是一家由中国农工民主党主办、国家卫健委主管的全国性公募型基金会 。其官网介绍，该基金会与渤健公司合作筹备患者援助项目，帮助SMA患者减轻支付负担，提高治疗可及性，目前已在全国14个省市开展，首期覆盖25家中心医院 。
除了获得中国初级卫生保健基金会的援助，哲哲还得到了江苏省慈善总会的援助，打一针花费近70万元，大概能报销15万元 。
有业内人士表示，对高价罕见病药物的负担不应该仅指望医保兜底，社会也应该探索政府、公益机构、企业及患者个人参与的“多方共付”医疗保障模式，这将是建立罕见病医疗保障体系的必由之路 。
比如，专注支持罕见病群体的公益基金会——病痛挑战基金会也于今年在山西省、浙江省，联合多方成立了罕见病专项援助基金 。基金将作为省级范围内社会慈善力量参与罕见病医疗保障体系的补充尝试，支持戈谢病、庞贝病等在国家罕见病目录内的患者群体，推动患者的持续有效治疗 。
王岳也认为，“多方共付”医疗保障模式的确是建立罕见病医疗保障体系的必由之路，但目前我国的社会支持帮助系统尚未完善，应该放开一些社会力量参与，国家也可以通过税收调节的方式鼓励企业资助 。
在郑雪倩看来，需要从多种渠道对罕见病患者及家庭进行帮助：一是社会捐助，可以呼吁建立并监督罕见病基金会，通过社会募捐和企业资助等方式筹措罕见病基金；二是国家救助，在医保范围之外，可以对这些罕见病患者及家庭予以困难补助；三是个人购买商业保险 。
鼓励国产药物研发 特殊药物仿制跟进
2019年，浙江省建立了罕见病用药保障机制，根据当地政策，浙江罕见病患者每年自费上限不超过10万元 。
刘鑫解读称，该机制存在两个前提条件，一是必须有药物可用，二是该药品必须经谈判纳入浙江基金保障范围内，“否则也无法实现罕见病患者每年自费上限不超过10万元” 。
该机制能否在其他地区复制推广？国家医保局信访办一工作人员表示，目前从国家层面来讲还很难实现 。
“这与各地经济水平有关，区域性政策不一定适合全国推广，要考虑到经济欠发达地区的实际情况 。”王岳说 。
根据蔻德罕见病中心和艾昆纬管理咨询团队于今年5月联合发布的《中国罕见病医疗保障城市报告2020》，在我国，罕见病在医保以外的补充保障有七大模式：专项基金模式、大病谈判模式、财政出资模式、政策性商业保险模式、医疗救助模式、医保零星增补模式、自主申报模式 。
该报告的主研究员李杨阳介绍称，目前各界共同期待的罕见病保障方案是推行“N+1”模式 。“1”就是基本医疗保险对于罕见病的报销，“N”是指由政府、药企、保险公司、公益慈善组织等多方共同合作的补充性帮扶政策 。目前这些政策正在国内各地实验性开展，未来有望在国家层面实现多试点、多层次的罕见病治疗保障网络 。
采访人员注意到，基本医疗卫生与健康促进法第六十条指出，国家建立健全以临床需求为导向的药品审评审批制度，支持临床急需药品、儿童用药品和防治罕见病、重大疾病等药品的研制、生产，满足疾病防治需求 。
刘鑫也向采访人员提到，新修订的药品管理法在总则中明确规定，国家鼓励研究和创制新药，增加和完善了10多个条款，增加了多项制度举措 。
“这为鼓励创新，加快新药上市，释放了一系列制度红利 。这其中包括，重点支持以临床价值为导向，对人体疾病具有明确疗效的药物创新 。鼓励具有新的治疗机理，治疗严重危及生命的疾病、罕见病的新药和儿童用药的研制 。”刘鑫说 。
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