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药品|一针70万 这款特效药为啥国内外差价3400倍？

昨天，#医保局回应一针药卖70万# 迅速冲上微博热搜 。
在此之前，“天价特效药”诺西那生钠注射液便因其高昂的定价及国内外不同价问题在各大社交平台掀起了轩然大波 。
药品|一针70万 这款特效药为啥国内外差价3400倍？
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讨论最初源于《第一财经日报》8月3日发表的专题报道 。
该报道称，一名今年刚满1岁的湖南婴儿由于患上了SMA（脊髓性肌萎缩症），目前急需药物治疗 。然而，“治疗SMA的诺西那生钠注射液在澳大利亚仅41澳元（约205元）/支，而国内价格却高达70万元/支 。”
需要说明的是，部分SMA患者每年注射不止一针 。
据媒体公开报道过的一个患例，其每年甚至需要注射6针诺西那生钠注射液 。这意味着，该患者每年至少需要承担超过420万元的治疗费用 。
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图源/第一财经日报  （后证实，澳大利亚该药价格为41澳元）
新闻一出，国内网友迅速炸开了锅，“抢钱”、“坐地起价”、“谋财害命”等质疑声不绝于耳 。
一针70万，特效药凭什么“天价”？
【药品|一针70万 这款特效药为啥国内外差价3400倍？】在解答诺西那生钠注射液凭啥这么贵之前，我们先要搞清楚它能治什么病 。
SMA（脊髓性肌萎缩症）又被称为“导致婴幼儿死亡的头号遗传病”，是一种常染色体隐性遗传病，患儿位于脊髓前角和下脑干中的运动神经元丢失、变性，从而导致严重的肌肉萎缩、无力，最终可能丧失行走能力，出现呼吸、吞咽障碍 。
武汉儿童医院一名医生告诉《红星新闻》采访人员，“这些重症婴儿一开始不会蹬腿、坐不起来，接着很快会出现呼吸、吞咽障碍，特别容易得肺炎，而每一场肺炎，对患儿来说都是一场生死考验 。”
药品|一针70万 这款特效药为啥国内外差价3400倍？
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SMA是一种常染色体隐性遗传病，通常患儿的父母都是携带者/ Global Genes
直到2016年12月，全球第三大生物科技公司渤健（BioGen，《财富》500强排行榜第235位）才研制出针对SMA的特效药——诺西那生钠注射液，该药在美国获批后成为全球首个SMA精准靶向治疗药物 。
随后，诺西那生钠注射液很快在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA 。
2018年5月，SMA被列入中国卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，2018年9月，“诺西那生钠注射液”作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药，被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序 。
2019年2月，国家药品监督管理局正式批准“诺西那生钠注射液”用于治疗5qSMA 。同年4月28日，诺西那生钠注射液正式在中国上市，成为中国首个治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的药物 。
不过，国家医保局工作人员回应《红星新闻》称：
“去年开始，国家就在和美国药企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚 。但是纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录 。”
据《健康界》消息，国外药企平均开发一个新药成本大概在8亿美金以上，资本化后的成本高达20亿美金，而这仅仅是开发普通新药的成本，针对罕见病的靶向药物成本则会更高 。
另外，除了药物的原材料、研发成本等，药企也会考虑利润问题，还要面临药物在市场上遇到与不良反应有关的诉讼，再加上新药在市场尚处于垄断状态，价格会在很长一段时期内居高不下 。


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