罕见病药物70万一针引关注生产商呼吁建立多方共付机制新京报讯（记者张秀兰）因一位广东母亲

新京报讯（采访人员张秀兰）因一位广东母亲欧阳春兰向国家药监局提交信息公开申请，治疗脊髓性肌肉萎缩症（以下简称SMA）药物诺西那生钠注射液引发关注。该药售价70万元一针，尚未纳入我国医保，欧阳春兰要求公开该药采购方式和国内定价依据。 8月6日，诺西那生钠注射液生产企业渤健中国发布声明称，该药不符合参加2019年国家医保谈判的条件，未参加2019年国家医保谈判。

不同国家和地区价格差引关注

罕见病药物70万一针引关注生产商呼吁建立多方共付机制。欧阳春兰在提交的申请书中请求公开引进诺西那生钠注射液的采购合同、国内销售价格定价依据和定价计算相关说明、诺西那生钠注射液库存数量和分配发放的信息。

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，是导致婴儿死亡的主要遗传原因，新生儿发病率约为1/6000~1/10000 ，其特点是进行性、使人衰弱的肌肉无力，患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现，随着病程的发展，最终影响吞咽和呼吸，严重威胁患者生命。 2018年5月， SMA被纳入国家《第一批罕见病目录》。

2019年2月，渤健公司的全球首个SMA治疗药物诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批，用于治疗5q SMA ， 5q SMA是该病最常见的形式，约占所有SMA病例的95% 。 2019年4月，诺西那生钠注射液上市。同类药物中，罗氏制药旗下Risdiplam和诺华公司的Zolgensma尚未在国内上市。

此次引发关注的是70万一针的价格，尤其是该药物在不同国家和地区的价格差异。有媒体报道，在澳大利亚， 2020年1月1日起，持有澳大利亚医保卡的患者最多只需要为大多数PBS药物支付41澳元（约合人民币205元），如果持有优惠卡，则仅需支付6.60澳元（约合人民币33元）。

国家医保局信访办工作人员8月5日对媒体表示，该药价格由药企自行定价，该药在每个国家的价格存在一定出入， “除药物的原材料、研发成本等，药企也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。 ”上述工作人员对媒体表示。

罕见病药物70万一针引关注生产商呼吁建立多方共付机制。渤健中国在8月6日发布的声明中表示，药品价格和药品报销后患者自付费用，是两个完全不同的概念。据澳大利亚药品福利计划网站的公开信息，诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划，药品的政府采购单支价格为11万澳元，患者自付费用为41澳元。 41澳元不是诺西那生钠注射液在澳大利亚的药品价格。