基因治疗|基因治疗又遇挫折 它还能“胜任”罕见病克星吗
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视觉中国供图
基因疗法可以通过对引起疾病的突变基因进行“纠正” ， 从而为遭受先天性遗传病困扰的患者带来治愈的希望 。 但近日 ， 在美国一家生物技术公司开展的一项基因治疗临床试验中 ， 2名参与试验的儿童不幸死亡 。
历经数十年的迂回与曲折 ， 基因疗法为人类重大疾病特别是众多遗传缺陷性疾病的治疗带来了新希望 。 然而基因疗法最近又遭遇挫折 。
【基因治疗|基因治疗又遇挫折 它还能“胜任”罕见病克星吗】近日 ， 美国一家生物技术公司（AudentesTherapeutics）发布信函称 ， 参与公司“AT132”基因治疗的17名神经肌肉性罕见病儿童中 ， 2名儿童在接受高剂量基因治疗后死亡 。
这种基因疗法的关键研究始于2017年 ， 旨在治疗的是一种由单个基因突变引起的致命性疾病——X染色体连锁肌小管性肌病 。 该疗法原本打算在今年提交申请 ， 期望年底获得美国食品药品监督管理局批准 ， 但是计划现在被搁置 。
20年前也曾有儿童在接受基因治疗时死亡 ， 当时的基因疗法与这次的基因疗法有哪些不同？经过几十年的发展 ， 基因疗法有了哪些改善 ， 还面临哪些问题？就此 ， 科技日报采访人员采访了有关专家 。
“缺啥补啥” ， “纠正”突变的基因
在人体中 ， 有个名叫“MTM1”的基因 ， 它通过表达一个叫“肌管素”的蛋白 ， 用于肌肉细胞的发育和维持 。 X染色体连锁肌小管性肌病正是由于“MTM1”基因突变导致的 。
X染色体连锁肌小管性肌病主要影响骨骼肌 ， 症状表现为肌无力和肌张力减退 。 肌肉病变会损害患者的坐、站和走等运动能力 ， 甚至造成进食和呼吸困难 ， 也可能导致眼肌麻痹、面部肌无力和肌反射消失 。
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