白血病|再现新药！白血病将被治愈？医生揭秘5大最新研究( 二 )
四、疗效：潜在的治疗新选择
那么 ， asciminib 对 CML 的疗效如何呢？
为了解答这一问题 ， 本次发表于《新英格兰医学杂志》的研究邀请了 150 位患者参加了临床试验 。
这些患者曾经都服用过至少两种 BCR-ABL 蛋白抑制剂 ， 并且遇到了耐药或副作用过于强烈的问题 。
而在这次试验中 ， 患者每天都会口服 1 次或 2 次 asciminib ， 每次剂量为 10～200 毫克 。
结果显示 ， asciminib 对慢性髓系白血病具有显著而持久的治疗效果 。
参与试验一年后 ， 在携带 T315I 突变的患者中（这种突变会导致致病蛋白改头换面 ， 使治疗更难） ， 有 28% 的人达到或维持了主要分子学缓解状态 。
而在没有 T315I 基因突变的患者中 ， 有 48% 达到或维持到了这一状态 。
本文插图
在慢性髓系白血病疗效的评价体系中 ， 临床症状体征缓解、或者血液学检查正常 ， 并不代表疾病真正缓解 。
而只有达到“分子学缓解”这一层面——即 BCR-ABL 融合基因信号的消失 ， 才意味着可能有“治愈”的希望 。
此外 ， 安全性结果显示 ， 无论每日接受 2 次还是 1 次 asciminib 治疗 ， 副作用都很相似 ， 主要包括：无症状的脂肪酶或淀粉酶水平升高、皮疹和全身症状（如疲劳、恶心、头痛和关节痛） ， 且大多数副作用程度轻微 。
这些出色的试验结果表明 ， 对于复发性和/或难治性的慢性髓系白血病患者而言 ， asciminib 是一种潜在的治疗新选择 。
不过 ， 目前试验还只是初步的 1 期研究 ， 其目的是确定安全性和最大耐受剂量或推荐剂量 ， 以及抗白血病活性 ， 从而提供初步的给药方案 。
五、还要经历更多临床试验
在此之后 ， asciminib 要想彻底证明自己的威力 ， 还要再经历更多的临床试验 。
【白血病|再现新药！白血病将被治愈？医生揭秘5大最新研究】目前 ， 医学工作者们已经围绕 asciminib 开展了广泛的临床开发计划 ， 包括以 asciminib 作为潜在单一疗法的 3 期试验 ， 以及与其他疗法联合使用的 2 期临床试验 。
我们将耐心等待更多试验的结果 ， 或许“治愈”慢性髓系白血病就在不远的将来 。
参考文献：
[1]中华医学会血液学分会.中国慢性髓性白血病诊断与治疗指南(2016 年版).中华血液学杂志,2016,37(08):633-639.
[2]Hantel A, Larson RA. Imatinib is still recommended for frontline therapy for CML. Blood Adv. 2018 26;2(24):3648-3652.
[3]Hughes, T. P. et al. Asciminib in chronic myeloid leukemia after ABL kinase inhibitor failure. N. Engl. J. Med. 2019 381, 2315–2326.
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