白血病|再现新药！白血病将被治愈？医生揭秘5大最新研究
作者:NEJM医学前沿
慢性髓系白血病（CML）主要在成人发病 ， 早期病情进展缓慢 ， 甚至没有明显症状 。
一旦疾病开始迅速发展 ， 患者往往会在数月内死亡 。
在我国 ， 每 20 万人中约有 1 人罹患CML 。 虽然它的发病率并不算高 ， 但是 “口碑炸裂”的国产电影《我不是药神》曾让“慢性髓系白血病”的名字刷屏了朋友圈 。
与此同时 ， “吕受益”（剧中慢性髓系白血病患者）苦苦寻觅的“救命药”——“格列宁”（实为“伊马替尼” ， 商品名格列卫）也因此广为人知 。
一、新药asciminib的 I 期临床结果向好
不过你可能不知道的是 ， 除伊马替尼之外 ， 还有一种名为“asciminib”的新药也可以治疗慢性髓系白血病 。
最近 ， 国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》刊登了针对 asciminib 的 I 期临床研究成果 。
试验显示 ， asciminib 疗效显著而持久 ， 安全性也较好 ， 未来有望成为患者的新选择 。
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二、慢性髓系白血病的“病根儿”
在说新药之前 ， 我们不妨先回顾一下：慢性髓系白血病的“病根儿”到底在哪？
慢性髓系白血病的关键特征是人体内 9 号染色体与 22 号染色体发生了易位 ， 就好像 9 号床和 22 号床的病人都断了一条腿 ， 但是医生把 9 号病人的“断腿”阴差阳错接到了 22 号的身上 。
“接错腿”的 22 号染色体被称为“费城染色体” ， 它出现于 90% 的慢性髓系白血病患者体内 。
发生易位后 ， 费城染色体会产生一个新的基因 ， 叫做“BCR-ABL 融合基因” 。
这个新的基因可以产生一种独特蛋白质——BCR-ABL 融合蛋白 ， 而它正是导致癌细胞不受控制生长的元凶之一 。
由此可见 ， 要想治疗慢性髓系白血病 ， 一定得铲除这种“邪恶”蛋白质的祸害 。
2001 年 ， 伊马替尼横空出世 。 如同它在电影中被塑造的“神药”地位一样 ， 在现实中它也被科学家们喻为“神奇子弹” 。
这是因为 ， 它能够在人体中直击癌细胞的“标靶” ， 是治疗慢性髓系白血病的第一代靶向药物 。
它就像一粒“子弹” ， 能够精准识别 BCR-ABL 融合蛋白 ， 一击即中 ， 阻断癌细胞生长 。
多亏了它的出现 ， 癌症有望变为一种可以长期带病生存的慢性病 。
甚至有许多试验结果证明 ， 即使患者停药以后 ， 仍然可以维持服药时的缓解状态 ， 这种类似“治愈”的情况又被称为“无治疗缓解” 。
而无治疗缓解也是众多癌症药物研发工作者的终极目标 。
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三、新药asciminib应运而生
可问题在于 ， 伊马替尼并不是百发百中 。
狡猾的“疑犯”也会使用各种方法隐藏踪迹 ， 以至于子弹“脱靶” ， 发生耐药反应；它也常常看花眼误伤“好人” ， 产生各种难以忍受的副作用 。
于是 ， 随之又诞生了第二代、第三代靶向药物 ， 在癌细胞产生耐药性、或上一代靶向药失败时 ， 作为替补方案 。
但是 ， 越来越多的证据表明 ， 第二代和第三代靶向药物的毒性更强 ， 患者甚至面临血管和肺部毒性的风险 。
为了解决耐药性和安全性问题 ， 更为了实现慢性髓系白血病患者的“治愈”梦想 ， 一种强效特异性 BCR-ABL 蛋白抑制剂——asciminib——应运而生 。
虽然它在 BCR-ABL 蛋白身上所“瞄准”的具体位置与上述药物完全不同 ， 但同样都是通过结合 BCR-ABL 蛋白来阻碍其功能 ， 从而抑制癌细胞增殖 。
并且 ， 无论是正常 BCR-ABL 蛋白 ， 还是做过“易容术”后的 BCR-ABL 蛋白 ， asciminib 对它们皆有抑制效果 。
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