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全球首个且唯一的MPS I 酶替代疗法，注射用拉罗尼酶浓溶液在华获批

6月3日 ， 国家药监局发布消息 ， 近日 ， 国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准Genzyme公司的注射用拉罗尼酶浓溶液（商品名艾而赞/Aldurazyme）上市 ， 用于黏多糖贮积症I型患者的长期酶替代治疗 ， 用于治疗疾病的非神经系统表现 。
全球首个且唯一的MPS I 酶替代疗法，注射用拉罗尼酶浓溶液在华获批
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黏多糖贮积症I型（MPSI）是一种常染色体隐性遗传的罕见病 ， 由α-L-艾杜糖苷酸酶缺乏引起 ， 可导致体内所有器官和组织中糖胺聚糖等过量蓄积 ， 进而危及生命 。 本次批准的药品作为此类患者的一种酶替代疗法 ， 已被列入第二批临床急需境外上市药品目录 。 且值得提及的是注射用拉罗尼酶浓溶液为全球首个且唯一的MPSI酶替代疗法 。
拉罗尼酶最早由BioMarin研发 ， 用于治疗黏多糖贮积症Ⅰ型患者 ， 该公司致力于罕见病药物的开发领域 。
2003年 ， 拉罗尼酶(laronidase)经FDA批准在美国上市 ， 成为全球首个用于罕见遗传性疾病黏多糖贮积症I型的治疗药物 ， 并适用于患有Hurler和Hurler-Scheie形式的黏多糖贮积症I（MPSI）的患者以及具有中度至重度症状的Scheie形式的患者 ， 包括了赫尔利综合征 ， 粘脂沉积症Ⅰ型 ， 脂肪软骨营养障碍等 。
BioMarin被赛诺菲收购之后 ， 后者获得了前者的罕见病药物管线 。 截至目前 ， 拉罗尼酶已经在欧洲及日本等的全球多个国家获得了上市许可 。
2019年3月 ， 国家药品监管局药品审评中心发布了第二批《临床急需境外新药名单》 ， 公示了30个境外已上市的临床急需境外新药名单 ， 主要为罕见病药物 ， 其中包括了赛诺菲旗下的这款注射用拉罗尼酶浓溶液 。
2019年6月 ， 赛诺菲于递交了注射用拉罗尼酶浓溶液在我国的上市申请 ， 时隔一年 ， 正式在华获批上市 ， 给中国患者带来希望 。
【全球首个且唯一的MPS I 酶替代疗法，注射用拉罗尼酶浓溶液在华获批】自临床急需境外上市药品目录发布以来 ， 国家药监局已经批准了30余个品种进口注册 。 下一步 ， 国家药监局将继续贯彻落实深化药品审评审批制度改革的有关要求 ， 不断加快临床急需药品在我国上市 ， 更好地满足人民群众用药需求 。
责任编辑：三七


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