药明康德 不走寻常路的研发模式,如何带来了首款NF新药?( 九 )


Annette Bakker:是的 , 我一直把合作视为一种价值主张 。 我总是觉得 , 不是为了合作的问题而去合作 。 相聚的价值应该大于分离的价值 , 这才是真正重要的 。
关于合作 , 我要说的四点必需的:信任 , 愿景 , 热情 , 乐趣 。 如果这四种元素以某种方式结合在一起 , 则协作成功 。 此外 , 资助者也是一个绝对必要的要素 。 如果我们没有资金 , 我们将“巧妇难为无米之炊” 。
这也是组合的一个非常重要的方面 。 让人们团结在一起 , 我认为这就是NF社区的力量 。 如果我去参加一个会议 , 除了看“头” , 还要看“心” 。 人们想做好事 , 希望给患者带来更好的治疗 , 这也是这个社区的独特之处 。 听起来可能有点俗气 , 但是保持动力 , 保持对你所做的事情的热情是非常重要的 。 这就是我的蓝图 。
Richard Soll:Michael , 武田会怎么看待这个问题?显然 , 武田希望brigatinib会取得积极进展 , 除此以外 , 对整个罕见病领域还有其他什么期待?
Mike Humphries:我认为武田是一家患者至上的公司 , 我们一直在寻找创新疗法、不断发展的科学以及推动科学和医学向前发展的方法 。 显然 , 这与我们的主要适应症或药物背后的主要驱动因素有关 , 对于brigatinib而言 , 它治疗的是ALK阳性非小细胞肺癌 。 那是具有这些特定类型的分子改变的最广泛的患者 。 但是正如我们所说的那样 , brigatinib还有其他方向 。
我们当然有兴趣探索这些领域 , 并竭尽所能为患者提供价值 , 并与我们在医疗领域的同伴以及相关机构紧密合作 。
Richard Soll:George , 阿斯利康对蓝图模型有何想法?
George Kirk:我认为这适用于所有的罕见病 。 我同意Mike的看法 。 我认为武田和阿斯利康有着非常相似的理念 , 因为科学是我们在NF1研究中所做研究的前沿 。 对于NF2来说 , 科学正在推动它向前发展 。 我认为公司有这样一种理念 , 对科学创新持开放态度 , 就有望取得成功 。 这可以应用到所有的罕见病上(它肯定会发生) 。 这是有挑战性的 , 但同时也是非常有益的 。 因为我们知道,患者得到了益处 。 这对我们来说是最重要的 。
即使你是在研究一种罕见病 , 如果你知道有患者最终受益 , 如果你一直把它记在心里 , 那么你就能成功 。
Richard Soll:好的 , 非常感谢 。 活动接近尾声 , 请大家进行总结 。 从Brigitte开始 。
Brigitte Widemann:我非常享受本次座谈 。 希望以后我们会因为很多其他原因再次举行这样的讨论会 , 为取得的其他成功而庆祝 。 我特别要感谢所有人 , 我相信还有很多要感谢的人还没有提到 。 这确实是一个很大的群体 , 功劳属于每一个参与其中的人 , 谢谢你们!
Mike Humphries:再次感谢您让我有机会参加今天的会议 。 今天我从各位专家那里学到了很多 , 我们非常期待看到Plotkin博士的brigatinib试验的开展与不断推进 , 并为患者带来益处。
Annette Bakker:再次感谢邀请我参加这个座谈 。 为NF患者工作是一项真正的荣誉 , 与这么多有志于终结NF的聪明人在一起也是一项真正的荣誉 。 所以我非常感谢每一个人 。
George Kirk:谢谢你邀请我参加今天的座谈 , 非常非常有趣 , 我一直很喜欢和这次座谈的所有人一起工作 , 所以感谢药明康德的邀请 。 我只想在结束的时候 , 对患者及其家庭和NF1社区说声谢谢 , 因为没有他们 , 我们没有人会坐在这里讲述这个故事 。
Richard Soll:Scott , 您能帮我们做下总结吗?
Scott Plotkin:谢谢把这项任务交给了我 。 当然 , 我赞同在最后感谢患者和我们的同事时所说的一切 。 我唯一想说的是 , 在罕见病领域 , 没有比现在更令人兴奋的时刻了 。 随着形形色色分子、临床前筛选以及合作蓝图的涌现 , 我无法形容它是多么有趣、多么令人兴奋、多么充满希望 。


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