江苏龙网

  1. 首页 > 人文 > >

「财新健康」同情用药也改了规则，瑞德西韦孤儿药认定急转弯( 二 )


孤儿药资格认定也可能加速瑞德西韦治疗新冠肺炎适应证的审批上市 ， 相比其他药物临床试验的要求 ， 孤儿药批准上市的临床要求也更低 ， 入组病例数可以大幅减少至几十个 。
孤儿药新药审批速度较快 。 1983年至2017年 ， 孤儿药从被认定到批准 ， 平均用时约4.4年 。 2019年 ， 一款治疗囊性纤维化的孤儿药从认定到获批仅用了3个月时间 。
从另一组数据上可以看出孤儿药在新药研发中的地位逐渐上升 。 2020年1月6日 ， FDA下属药物评估和研究中心（CDER）发布了一年一度的新药批准报告 ， 获批孤儿药资格的药物有21种 ， 占总获批新药数目的44％ 。
公开资料显示 ， 吉利德在3月初就瑞德西韦治疗新冠病毒感染进行孤儿药资格申请 。 不过 ， 药企在制定药物研发和市场策略时 ， 会参考患病率和患病人数 ， 因此 ， 业界担心 ， 若瑞德西韦被定义为孤儿药 ， 可能会使得后期定价过高 ， 影响药品可及性 。 2019年 ， 制药企业诺华曾推出一款治疗脊髓性肌萎缩症的孤儿药Zolgensma ， 定价200万美元 ， 成为史上最贵药物 。
“面对这么严重的疫情 ， 把药物定义为‘孤儿药’ ， 挺讽刺的 ， 而实际上 ， 瑞德西韦能否上市 ， 和它是不是孤儿药并无关系 。 ”前述药学家表示 。
事实上 ， 瑞德西韦此前也曾申请孤儿药资格 。 FDA官网显示 ， 2015年9月18日 ， 瑞德西韦就获批了埃博拉病毒适应症的孤儿药资格 。 然而 ， 目前这一适应证至今尚未获批 。
……


推荐阅读


上一篇：「好大夫在线」耳朵嗡嗡响是怎么回事？会有什么后果？

下一篇：【整形医生张宗学】你有没听过这些谣言？，关于吸脂