真实世界数据指南出台临近？零氪科技大数据治理推动RWS落地( 二 ) 在之前的2019年5月

　　“国家政府部门在关键时刻，关键的点，做出正确的决定很重要。 ”北京大学国际医院副院长梁军教授说。

　　作为一名拥有数十年临床研究经验的专家，梁军教授认为， RWS非常之重要，具有深远和重要的意义。 “真实世界研究会带给我们更加广泛、更加深入、更加现实的视角，去发现我们所用的药品到底怎么样。 ”

　　梁军教授对我国RWS的现状表达了忧虑。我国关于RCT的各种法规、制度十分健全，临床实践也比较成熟、严谨;相对而言， RWS不仅数量、质量存在巨大落差，政策法规上也存在很多空白。 “关于真实世界研究，有多少厂家开展？有多少项研究？有多少策略？有多少政策？有多少法规？”梁军教授反问道，临床药学已经发展到今天，这已经成为回避不了的问题。

　　在梁军教授看来， RWS是整个药物治疗研究一个重要的阶段，也是如今的一个方向，制药企业、临床医生、研究者都需要提高对它的认识程度。而且伴随着智慧医疗时代的来临，在大数据技术的推动下， RWS势必会越来越科学，能够解答越来越多的RCT不能解答的问题。

　　梁军教授表示，我国需要建立RWS的框架、原则、方法等， “跟国际接轨的时刻到了!”

　　RWD是基础

　　当前，不仅学界以及政府，企业界对于RWS也愈发重视，相关临床实践也日渐火热，不过让RWE真正落地应用于药品监管，还需要多方面的考虑。

　　CDE统计与临床药理学部副部长王骏就谈到，企业考虑使用真实世界证据支持药品注册时，需要考量RWE策略的适用性、真实世界研究设计、真实世界数据的相关性和数据质量，以及统计分析方法等多个因素， “有了这些方面的考虑以后，才能谈到RWE策略用于药品监管决策。 ”

真实世界数据指南出台临近？零氪科技大数据治理推动RWS落地。　　从药品审评的角度而言，王骏部长说， CDE对使用RWE主要有三个方面的考量：一是明确RWE支持药品注册的应用场景，如罕见病、新增适应症等;二是申请人与审评机构的沟通交流，包括方案、统计分析计划等的事先沟通;三是递交资料要求与审评内容，审评将明确真实世界证据相关申报资料要求，审评过程中会重视数据处理过程的“透明性” ，以及结果的可重现性、稳健性、可重复等。不过目前对于RWD如何递交尚需要进一步探究。

　　陈平雁教授则表示，实际上，当前我国研究者发起大量的RWS ，取得很多科研成果，但缺乏注册性研究，也无法作为高级别的证据支持审批。如何基于真实世界数据开展注册研究助力监管决策，是需要通过指导原则去解决的。

　　陈平雁教授认为， RWE能否落地应用于监管决策， “适用”的RWD是基础。 RWD是RWS开展和RWE获得的基础，但他强调，并非所有的数据都是适用的RWD ，只有经过评估认为是“潜在适用”的RWD才有可能通过RWS形成RWE ，而如果获得的RWE比较充分，就可能会在监管决策的过程中采纳它， “采纳的强度有多大，取决其在整个证据链中充当的角色。 ”

　　不过，目前我国RWD还面临的多重挑战。如，忽略数据的基础建设、数据标准不统一、数据共享存在政策障碍、数据质量不高、数据治理技术有待普及、多学科协作机制不畅等。所以，在他看来，做好RWD的治理已经成为关键。