模式动物“中国造” 新药研发“急先锋”( 五 ) 打开厚重的盖

研究团队认为，在模拟人类

疾病中，传统基因敲除猴的技术路线不一定能够成功。例如，在小鼠上敲掉一个基因，它会患高血压，但在猴子上敲掉同一个基因，它除了患高血压之外，还会患上很多其他的疾病。越高等的生物，基因越会“兼职” ，因此很难有单因素控制的完美的灵长类疾病模型。

那么是不是就该放弃呢？目标导向使得团队进行了思路上的创新——在猴子上实现局部器官的基因编辑。比如团队探索了基因包裹与高压注射的结合方法，使得猴子某一器官组织细胞中的基因组吸收目标片段，在局部实现表达或者抑制目的基因的效果。

“模式动物是要能够稳定地生产，并且能进行使用” ，为了让正常的动物能够模拟出生命的“千姿病态” ，团队同时深耕基础研究，对细胞通路、机理做到“触一通百” ，基于对泛素连接酶、受体因子等的深入了解，建立了多种模式动物的制作方法。据统计，在技术方法和疾病机制探索方面的创新，使得团队共申请国内外发明专利150多项，其中已获批近60项，全部为发明型专利。