研究|广州妇儿中心小儿外科和研究所合作成果首登世界顶级医学杂志
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南都讯 采访人员 李春花 通讯员 周密 李雯 新生儿黄疸比较常见 ， 胆道闭锁是导致黄疸的最严重的疾病 。 北京时间2020年11月28日凌晨 ， 广州妇儿医疗中心小儿外科和研究所的合作成果在线刊登：胆道闭锁发病新机制和治疗新策略 。 这是中国小儿外科领域的研究首次在世界顶级医学杂志刊登 。
胆道闭锁在新生儿期发病 ， 其免疫反应异常可引起肝外和/或肝内胆管阻塞 ， 导致黄疸、胆汁淤积 ， 进而引起肝硬化和肝衰竭 ， 严重危害婴幼儿生命 。 因持续黄疸、陶土色大便、肝肿大 ， 俗称“小黄人” 。
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小黄人宝宝 。
据了解 ， 中国大陆地区发病率约1/8,000(与儿童期 各种肿瘤发病率之和相当) ， 每年2,000- 3,000例 。 发病年龄在新生儿期或婴幼儿期(生后1-3 个月) 。 BA确诊后需要行肝门肠吻合术（葛西手术）疏通胆汁流；多数未行葛西术手术的患儿在一年内就会发展成终末期肝硬化和肝功能衰竭 。 虽然通过葛西手术能部分缓解症状 ， 延缓病情进展 ， 但仍有近一半的患儿术后1-2年内仍需进行肝移植手术以挽救生命 ， 部分自肝生存患儿长期受累于反复胆管炎症、门静脉高压、食管静脉曲张性出血、肝性骨营养不良等症状 ， 因此胆道闭锁也成为儿童肝脏移植的首要病因 。
该病预后差、病死率高 ， 长期以来是小儿外科面临的一项重大挑战 。 随着葛西手术和肝移植的广泛开展及其成功率的提高 ， 明显改善了胆道闭锁患儿的总体预后；但BA诊治缺少特异性药物治疗措施仍存在明显不足 ， 改善胆道闭锁的总体疗效仍然任重道远 。
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广州市妇女儿童医疗中心张玉霞教授、温哲教授、夏慧敏教授以及北京大学生物医学前沿创新中心（BIOPIC）生命科学学院白凡教授为本文的共同通讯作者 。
广州妇儿医疗中心王俊副研究员、徐艳慧博士、北京大学生物医学前沿创新中心陈章华博士生、广州妇儿医疗中心外科的梁鉴坤博士、林泽峰博士以及临床数据中心梁会营主任为本文的共同第一作者 。
近日 ， 广州医科大学附属广州市妇女儿童医疗中心科研团队联合北京大学生命科学学院生物医学前沿创新中心（BIOPIC）在胆道闭锁(biliary atresia ， BA)的发病机制研究方面取得重大突破 ， 相关研究成果以研究长文“Liver immune profiling reveals pathogenesis and therapeutics for biliary atresia”（肝脏免疫表型分析揭示胆道闭锁的致病机制以及潜在的治疗靶点）为题在世界顶级医学杂志 Cell（细胞）在线发表 。 该研究不仅提供了较为全面的导致BA患儿肝脏快速衰竭的免疫致病机制 ， 同时还首次发现新生儿肝脏存在完整的B细胞再生功能 ， 从而提出B细胞修饰疗法可以改善BA患儿的肝脏病理变化 ， 该新发现对如何促进BA婴儿术前或术后肝免疫稳态提供了重要的理论依据 ， 具有重要的临床转化价值 。
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该项研究让大家对发病机制有了新的认识 ， 虽然该研究仍待随机双盲临床试验验证 ， 但为葛西手术的术前或术后药物治疗提供了新的免疫干预策略及诊疗思路 ， 对临床治疗工作具有指导意义 。
【研究|广州妇儿中心小儿外科和研究所合作成果首登世界顶级医学杂志】图：广州妇儿医疗中心提供
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