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皮肤无故淤青出血！可能是免疫性血小板减少症，新药效果显著

撩起裤脚 ， 有些人发现自己的腿上出现了小红点和淤青 ， 以为只是不小心磕碰着了;牙龈出血 ， 以为只是口腔问题;就算流鼻血 ， 也觉得只是“上火”了……
生活中的这些小症状经常被大家忽视 ， 其实 ， 这些情况还可能是患上了免疫性血小板减少症(ITP) 。
皮肤无故淤青出血！可能是免疫性血小板减少症，新药效果显著文章插图
这是一种罕见的、严重的自身免疫性出血性疾病 ， 特征是免疫介导的血小板破坏和生成受损 ， 导致血液中血小板计数低 ， 容易出血 ， 如皮肤瘀斑、口鼻出血、内脏出血等 ， 日常生活受到影响 。
好消息是 ， 近日 ， FDA授予BTK抑制剂Rilzabrutinib(PRN1008)快速通道认证 ， 用于治疗免疫性血小板减少症(ITP)患者 ， 可增加并维持血小板计数 ， 显著改善这种疾病的预后 。
【皮肤无故淤青出血！可能是免疫性血小板减少症，新药效果显著】▌免疫性血小板减少症(ITP)
血小板是血细胞的一种 ， 具有止血和凝血的作用 ， 其计数<100×109/L即为血小板减少 。
皮肤无故淤青出血！可能是免疫性血小板减少症，新药效果显著文章插图
目前 ， 临床主要通过糖皮质激素、静脉注射大剂量丙种球蛋白等一线治疗来“救急” ， 提高ITP患者的血小板计数、控制其出血风险 。 之后 ， 多数患者会进入慢病状态 ， 需要长期、稳定的治疗 。
但对于接受治疗后病情复发或耐药的ITP患者 ， 在实现快速和持久缓解方面 ， 仍存在着显著未满足的医疗需求 。
▌BTK抑制剂：Rilzabrutinib
Rilzabrutinib是一种口服BTK抑制剂 ， 正处于临床开发用于治疗免疫介导性疾病 。 它通过特有的共价技术 ， 能够延长和逆转药物在目标部位的作用 ， 同时迅速从体内清除 。
Rilzabrutinib具有靶向疾病发病机制的潜力 ， 不仅能限制其全身暴露 ， 还可以促进临床快速逆转对免疫系统的不利影响 。 此前已被FDA授予“孤儿药”称号 。
此外 ， 该药还开发用于中重度天疱疮患者的治疗 ， 天疱疮是一种罕见的 ， 使人体衰弱的自体免疫疾病 ， 会引起皮肤和粘膜起泡 。
好医友了解到 ， 截至目前全球一共上市了4款BTK 抑制剂 。 其中 ， FDA 批准3款 ， 分别是伊布替尼(Lmbruvia)和阿卡替尼(Calquence)和泽布替尼(Brukinsa) ， 此外日本也批准了一款BTK 抑制剂Velexbru(Tirabrutinib) 。
而在中国 ， 仅有伊布替尼一款 BTK 抑制剂上市 ， 获批治疗慢性淋巴细胞白血病、套细胞淋巴瘤等 。
▌数据亮眼 ， 增加并维持血小板计数!
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这一称号是基于一项1/2期临床试验的阳性积极结果 ， 具体数据已在欧洲血液学协会(EHA)虚拟年会上公布 。
该研究纳入了47位接受过严重治疗的免疫性血小板减少症的患者 ， 他们先前平均接受过6种疗法 。
研究的主要终点是在不使用急救药物的情况下 ， 能够实现2个或更多连续血小板计数、至少5天的计数≥50,000/ ?L、血小板计数较基线增加≥20,000/ ?L的患者的比例 。
结果表明：
1、在所有患者中 ，43%达到了主要终点 ， 无论治疗的剂量和时间长短如何 。 而在达到终点的人群中 ， 第8天时有79%的患者血小板计数≥30,000 / ?L 。 且在之后的时间里 ， 应答者中有71%的患者持久保持血小板计数≥50,000/ ?L 。
2、接受400mg的Rilzabrutinib治疗12周后 ， 50%的患者达到主要终点 。 其中第8天时 ， 53%的患者体内的血小板计数≥30,000 / ?L 。
此外 ， 应答者中有88%患者血小板计数≥20,000/ ?L ， 超过了基线的水平 。
Rilzabrutinib作为单药疗法 ， 在第8天时就首次检测到快速反应 ， 并产生了持久效果 ， 且安全性和耐受性良好 ， 对免疫性血小板减少症患者来说具有改善生活质量的重要意义 。


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