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凭借重写生命密码的“基因剪刀” 她们成为诺贝尔化学奖第一组联合获奖女性


瑞典当地时间10月7日 ， 2020年诺贝尔化学奖揭晓 ， 法国科学家埃玛纽埃勒·沙尔庞捷（Emmanuelle Charpentier）和美国科学家珍妮弗·安妮·杜德纳（Jennifer A. Doudna）因“开发了一种基因组编辑方法” ， 共同获此殊荣 。
【凭借重写生命密码的“基因剪刀” 她们成为诺贝尔化学奖第一组联合获奖女性】
凭借重写生命密码的“基因剪刀” 她们成为诺贝尔化学奖第一组联合获奖女性
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▲化学奖揭晓 。 图据诺奖官网
八年前 ， 两位女科学家联合发现了基因编辑技术中最好用的工具之一：CRISPR-Cas9“基因剪刀” 。 通过这一技术 ， 研究人员能以极高的精准度改变动物、植物和微生物的DNA 。
业界公认 ， “基因剪刀”是分子生物科技的革命性技术 ， 可用于植物育种、创新性癌症治疗方法 ， 还可能让遗传性疾病的治愈最终梦想成真 。 正如瑞典皇家科学院秘书长戈兰·汉松（G?ran K. Hansson）所言 ， 今年的化学奖是关于“改写生命密码” 。
凭借重写生命密码的“基因剪刀” 她们成为诺贝尔化学奖第一组联合获奖女性
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▲“基因剪刀” 。 图据诺贝尔奖官网
然而 ， 这一基因编辑技术还有一个尚未解决的专利权之争 。
切开DNA的“魔剪”
沙尔庞捷于1968年出生于法国 ， 目前是德国马克斯·普朗克病原体科学研究所（MPUSP）教授 。 杜德纳于1964年出生于美国华盛顿特区 ， 目前是美国加州大学伯克利分校化学系教授 。
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▲杜德纳 。 图据美国加州大学官网
2011年 ， 在共同参加一个会议期间 ， 两人在波多黎各一家咖啡馆里初见 ， 随后开始合作 ， 并于次年发表了关于CRISPR技术这一重大发现的研究 。 据《科学》杂志报道 ， 沙尔庞捷和杜德纳在2012年6月28日发表于《科学》的一篇研究中确认 ， 她们所设计的CRISPR-Cas9基因编辑系统（Cas9是一种限制性核酸内切酶）能在DNA的特定部位“定点”切开口子 。
在论文中 ， 她们也指出将来有潜力利用这个系统 ， 对基因组进行编辑 。 很快 ， 她们这一发现在其他科学界同仁的努力下迅速发展 ， 并成为全球实验室里最常用的基因编辑技术 。
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▲沙尔庞捷 。 图据MPUSP官网
事实上 ， 在发现CRISPR技术之前 ， 业界已经有了很多基因编辑方法 ， 但那些方法耗时、麻烦而且昂贵 。 CRISPR技术不仅简单快速 ， 还是第一个能让研究人员在同一个实验中编辑好几个基因的工具 。
鉴于操作简便又高效 ， CRISPR技术如风暴般席卷全球 ， 成为最热门的新一代基因组编辑工具 。 与TALENs（转录激活样效应核酸酶）或ZFN（锌指结构域核酸酶）等方法相比 ， CRISPR不仅能精确有效地编辑人类干细胞 ， 并且在实验的所有靶基因上具有更显著的效应 。 构建一只转基因小鼠 ， 使用传统的基因编辑方法需要耗时半年 ， 而使用CRISPR技术 ， 几个星期就能搞定 。
CRISPR专利之争
据《科学》杂志报道 ， 值得注意的是 ， 很多人都以为美国布罗德研究所（Broad Institute）华人科学家张锋团队可能会分享这一奖项 。
事实上 ， 尽管沙尔庞捷和杜德纳的文章为CRISPR作为基因编辑工具的应用奠定了基础 ， 但该文章仅验证了该系统剪切游离DNA的能力 ， 而CRISPR系统能否在细胞内剪切DNA ， 成了另一个急需验证的问题 。
6个月后 ， 2013年 ， 美国麻省理工学院教授张锋在《科学》上发表论文 ， 宣布用CRISPR-Cas9系统首次实现对小鼠基因的编辑 ， 并确认它能在几周内建立起小鼠的疾病模型 。


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