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美国克利夫兰医学中心|疾病治疗有哪些突破？美国克利夫兰医学中心发布2021年十大医疗创新

10月7日 ， 由克利夫兰医学中心引领的第18届年度医疗创新峰会线上举行 ， 热点之一是揭晓2021年十大医疗创新产品 。 这十个有望在明年产生影响的突破性医疗设备和治疗方法涉及血红蛋白病、原发性多发性硬化症、囊性纤维化、丙型肝炎、前列腺癌、偏头痛等疾病 。
Gene Therapy for Hemoglobinopathies
血红蛋白病的基因治疗
血红蛋白病是一种会影响血红蛋白分子的遗传性疾病 。 血红蛋白负责在血液中输送氧气 。 血红蛋白病最常见的包括镰状细胞病和地中海贫血 ， 这些疾病加在一起每年影响全球330,000多名婴儿 。 两者都会导致人体血红蛋白和氧气不足 ， 从而损害神经和器官 ， 包括肾脏 ， 肝脏和脾脏 ， 并且可能致命 。 目前唯一的治疗方法是血液和骨髓移植 。 血红蛋白病领域的最新研究带来了一种实验性的基因疗法 ， 通过最精准的科学 ， 有希望帮助病人身体生成具有正常功能的血红蛋白分子 。
Novel Drug for Primary-Progressive Multiple Sclerosis
治疗原发性多发性硬化症的新药
多发性硬化症（MS）是一种人体免疫系统异常攻击大脑、脊髓、视神经的神经细胞髓鞘而引起的慢性疾病 ， 表现为肌肉虚弱、疲劳、视物困难 ， 最终导致残疾 。 全球大约有230万例MS患者 ， 目前尚无法完全治愈 。
原发性多发性硬化症是一种脊髓神经变性疾病 ， 称为原发性侧索硬化症 。 FDA批准了一种新的具有新靶标的治疗性单克隆抗体 。 罗氏集团旗下药物OCREVUS （ocrelizumab）用于治疗通过临床和影像学特征定义的活动性复发型多发性硬化症 ， 以及早期原发进展型多发性硬化症 ， 以改善疾病进程、致残程度以及炎症活动的影像学特征 。 据悉 ， Ocrelizumab是首个也是目前唯一的针对原发性进展期MS患者的治疗药物 。
Smartphone-Connected Pacemaker Device
心脏起搏器连接智能手机
心脏起搏器首次与患者每天使用的智能手机/平板电脑相连 ， 无缝进入患者生活 ， 进行安全而直接的通讯 ， 便于追踪、理解和关注患者心脏健康 ， 使患者与医生的互动更加紧密和高效 。 尤其在COVID其间 ， 减少了亲临就诊的必要 。 最先进的技术提供最先进的护理 。
New Medication for Cystic Fibrosis
治疗囊性纤维化的新药
囊性纤维化是一种肺部遗传性疾病 ， 其特征是粘稠的粘液会阻塞气道 ， 蓄积细菌 ， 从而导致感染 ， 炎症和其他并发症 。 该病是由于CFTR蛋白发生缺陷而引起的 。 以往开发的药物仅对具有高度特异性突变的人有效 。
Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor是CFTR调节剂和氯通道开放剂的固定剂量联合药物 ， 已在2019年10月获FDA批准用于CFTR基因中至少有一个F508del突变的CF患者 ， 缓解病情 。 据估计 ， 带有F508del突变的患者占该疾病患者的90％ 。
Universal Hepatitis C Treatment
通用的丙型肝炎治疗
丙型肝炎被美国疾病预防控制中心列为“无声的流行病” ， 已成为美国主要的公共卫生问题 。 感染丙型肝炎病毒会导致严重的威胁生命的健康问题 ， 例如肝衰竭 ， 肝硬化和肝癌 。 由于没有针对该病毒的疫苗 ， 患者只能使用药物治疗 ， 但是许多治疗方法都伴随有不良副作用或仅对某些基因型有效 。
Sofosbuvir/velpatasvir被批准为治疗成人丙肝的最适方案 。 该药物可有效抑制在丙肝病毒RNA复制中起关键作用的蛋白质 。 大多数患者每天只需服用一粒药 ， 持续12周 。 它覆盖六种丙型肝炎基因型1-6 ， 有效率超过90% ， 为更广泛的患者提供了更有效的治疗选择 。
Bubble CPAP for Increased Lung Function in Premature Babies
Bubble CPAP提高早产儿的肺功能
体重过轻 ， 身体虚弱的早产婴儿通常需要特殊护理 。 对婴儿呼吸窘迫综合征（IRDS）患者 ， 通常在机械通气期间给婴儿服用表面活性剂 ， 这种做法可能引起长期肺部伤害 ， 并导致慢性肺部疾病的发展 。 与机械通气不同 ， b-CPAP是一种非侵入性的通气策略 ， 可向新生儿提供持续的气道正压 ， 在呼气时保持肺活量 。 振荡而不是恒定的压力增强了安全性和有效性 ， 当长期使用时 ， 可以最大程度地减少物理损伤并刺激肺部生长 。
Increased Access to Telemedicine through Novel Practice&Policy Changes
新政策催增远程医疗服务
COVID-19期间 ， 我们看到了越来越多的在线诊疗和远程医疗 。 自三月以来 ， 美国各州和联邦监管机构迅速采取行动 ， 打破壁垒 ， 清除种种障碍 。 这些政府和医疗提供者政策上的根本转变 ， 使得越来越多的虚拟护理模式和远程医疗得以实现 。 不仅加快病患获得医疗服务的速度 ， 同时也保护了医疗工作者和社区成员 。 这些措施为远程医疗打开了闸门 ， 催生了很多新网络和新项目 。
Vacuum-Induced Uterine Tamponade Device for Postpartum Hemorrhage
控制产后出血的真空诱导的子宫压塞器
产后出血（postpartum hemorrhage PPH)是分娩后的一种可怕的并发症 ， 产后大出血的产妇可能需要输血 ， 使用有危险副作用的药物 ， 长时间的手术 ， 甚至不得不紧急切除子宫 ， 最终失去生育能力 。
非手术方式 ， 使用球囊压迫子宫内出血部位是很常用的止血方法 。 该领域的最新进展令人瞩目 ， 由真空诱导的子宫压塞器利用宫内产生的负压使出血腔塌陷 ， 比球囊压迫更具生理性 。 这个设备为临床医生应对产后并发症提供了另一种微创手段 ， 另外 ， 这种技术含量低的解决方法也更容易惠及资源匮乏的发展中国家 。
PARP Inhibitors for Prostate Cancer
PARP抑制剂用于前列腺癌
前列腺癌是常见的一种男性癌症 。 Rucaparib和Olaparib均于2020年5月FDA被批准用于治疗前列腺癌 ， 为世界各地的男性拓宽了治疗选择 ， 打开了提高生存率的大门 。
Rubraca（rucaparib）是一种多聚 ADP 核糖聚合酶（PARP）抑制剂 ， 它可阻断癌细胞中受损 DNA 的修复 ， 从而导致癌细胞死亡 。 2020年5月15日 ， FDA加速批准Rubraca用于治疗既往接受过雄激素受体靶向疗法和紫杉烷类化疗的携带BRCA基因突变转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者 。 这是首个获批治疗前列腺癌的PARP抑制剂 。 奥拉帕里布（Olaparib）是一种缺乏化学疗法副作用的药 ， 可以靶向前列腺癌中的跟腱 ， 但其修复受损DNA的能力较弱 。 现在 ， 这种药物可能被批准为前列腺癌的第一个基因靶向治疗方案 。
Immunologics for Migraine Prophylaxis
预防偏头痛的免疫药物
偏头痛是一种非常常见的慢性疾病 。 根据世界卫生组织（WHO）统计 ， 世界上每十个人中就有一人饱受偏头痛的折磨 ， 其中女性患者是男性的三倍 。 患者经常会出现疾病发作 ， 症状包括头痛 ， 畏光 ， 怕声、幻觉以及恶心 。 目前 ， 急性治疗偏头痛的常见药物为曲坦类药物 。 然而 ， 这类药物具有导致血管收缩的副作用 ， 因此携带心血管疾病风险的患者无法使用这类药物 。
2月22日 ， 丹麦灵北（Lundbeck）宣布 ， Vyepti（eptinezumab-jjmr）获得美国FDA批准用于成人偏头痛的预防性治疗 。 建议剂量为每3个月100毫克；一些患者可能会受益于300毫克的剂量 。 Vyepti是FDA批准的首个用于预防偏头痛的静脉注射（IV）药物 。
整理自:
https://innovations.clevelandclinic.org/Programs/Top-10-Medical-Innovations/Top-10-for-2021
【美国克利夫兰医学中心|疾病治疗有哪些突破？美国克利夫兰医学中心发布2021年十大医疗创新】美国克利夫兰医学中心|疾病治疗有哪些突破？美国克利夫兰医学中心发布2021年十大医疗创新
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