包含“分子镊子”的全新帕金森疗法正准备进入人体试验阶段
2020年10月05日08:17374次阅读稿源：cnBeta.COM0条评论
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发表在《自然·通讯》杂志上的新研究揭示了一种新型药物 ， 旨在分解与帕金森病相关的有毒蛋白质的聚集 ， 可以有效减缓小鼠模型的疾病 ， 研究人员现在正着眼于将这种全新技术推向人体试验 。 分子镊子是一种新型化合物 ， 具有从解开异常蛋白质团块的能力 。
帕金森病的主要症状：神经退化被认为是由一种称为α-synuclein的蛋白质聚集引起的 。 这些有毒的蛋白团块最终会杀死产生多巴胺的神经元 ， 从而导致该病常见的运动退化 。
CLR01是之前发现的一种分子镊子 ， 既能防止α-synuclein聚集在第一时间形成 ， 又能潜在地拆解已经形成的团块 。 这项新发表的研究建立在越来越多的不同动物证据的基础上 ， 表明CLR01在减缓和在某些情况下逆转帕金森病的病理症状方面是安全和有效的 。
也许这项新研究中最重要的发现是观察到CLR01可能只有在疾病进展的特定点上施用才有效 。 研究人员对经过基因改造以模拟帕金森神经变性的小鼠进行了治疗 ， 但当动物在6个月大时给药时 ， CLR01无效 ， 而在18个月大时给药时 ， CLR01仅部分有效 。 该研究指出 ， 最有效的治疗窗口是在动物12个月龄时 。 这表明CLR01可能只有在疾病的早期阶段作为预防疗法施用才有效 。
''这是一项非常令人兴奋的工作 ， 表明可以开发药物治疗来解开有毒的蛋白质簇 ， 以拯救帕金森氏症模型中的神经元 ， ''该研究的主要作者RichardWade-Martins说 。 ''我们的工作重点是开发新的方法来拯救神经元 ， 当它们在早期开始失去功能之前 。 ''
来自英国帕金森氏症的BeckiePort表示 ， 这种新型分子镊子疗法令人振奋 ， 并希望其能够尽快进入人体试验 。
''我们迫切需要能够保护帕金森氏症脑细胞的治疗方法 ， 这些研究结果表明 ， 这种创新的'分子镊子'方法在实验室中具有令人兴奋的潜力 。 我们现在需要将这种疗法推进到临床试验中进行测试 ， 只有这样 ， 我们才能知道它是否能在帕金森氏症患者身上发挥同样的作用 。 ''
【包含“分子镊子”的全新帕金森疗法正准备进入人体试验阶段】这
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