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劲威生物：全球领先的慢病毒载体技术抢滩中国

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半夏路100弄 ， 采访人员走进劲威生物位于上海张江细胞园核心区的GMP厂房 。 穿过层层紧闭的大门来到产线的最后一道工序 ， 一种无色透明的液体正在被研究人员小心翼翼地装进小小的玻璃瓶内 。 乍一看这种液体与纯净水无异 。 研究人员告诉我们 ， 这种无色透明的液体就是慢病毒载体 ， 仅400ml相当于一小瓶矿泉水的量 ， 价值就高达100万欧元 。
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“通过慢病毒载体工具 ， 经过改造的细胞到达人体免疫细胞 ， 进而调节免疫系统 。 “劲威生物董事长田晔说 ， 病毒载体工具的发明就像打开了一扇门 ， 将全球的生物制药从小分子化学药 ， 带入调节人体自身免疫系统的细胞治疗时代 。
先进载体助力国内细胞产业发展
细胞治疗所应用的载体性能 ， 决定了细胞治疗的功效 。 在细胞治疗领域 ， 中美临床研究在全球各有亮点 。 但是从实验室到临床应用 ， 在慢病毒载体等临床转化平台建设上 ， 无论是产能还是质量仍然有不小的差距 。
目前 ， 全球已有三款针对不同血液瘤适应症的CAR-T获批 ， 以中美为主要战场的CAR-T临床研究数量激增 ， 迄今为止 ， 国内有26家公司拿到CAR-T临床注册批件 。 而CAR-T细胞疗法的关键步骤——细胞载体的选择问题突显 。
因为看到中国细胞治疗领域慢病毒载体临床转化的市场需求 ， 劲威生物将法国巴斯德研究所多年基础研究成果与国内临床转化需求相结合 ， 经过法国政府正式出口许可 ， 把THERAVECTYS公司已经获得过欧盟cGMPCAR-T生产许可的慢病毒载体生产线全套引进 。 从设备、专利、生产授权、生产文件、技术know-how、人员都完整地引进、建设和进一步优化 ， 目前已经可以生产满足临床应用的慢病毒载体 。
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“现在临床实验的数字报批IND呈指数级别生长 ， 但是真正在药物上有效的产能最多只是线性的增长 。 ”劲威生物执行董事田晔认为 ， 国内慢病毒载体不仅存在增量问题 ， 国内现有慢病毒载体产能还有质量和效率的优劣之分 ， 慢病毒载体质量最终影响到临床治疗效果 。
“就像生产核心电子芯片一样 ， 专业的慢病毒载体生产需要一定基础研究积累 ， 不是一下子就突然冒出来的 。 ”田晔介绍说 ， 从实际的产品上 ， 还要看转染效率、安全性、稳定性等指标是否符合世界上主要国家的临床实验的要求 ， 或者说能不能出口 ， 同时还要考虑到价格以及产能等因素 。 “这不是总的产能的问题 ， 而是优秀产能的问题 。 不同差距的载体效果 ， 临床效果的差距可以说是千倍万倍的区别 。 ”
国外的慢病毒载体制造技术和生产线开始得早 ， 基础研发投入更多 ， 在国外更早地进入研究和应用开发阶段 。 成立于2016年的劲威生物 ， 其核心技术可以追溯到1999年法国巴斯德研究所PierreCharneau慢病毒载体技术DNAFLAP的发明 。 该技术能够增强对非分裂期细胞的转染效率 。 随后巴斯德研究所与其衍生企业THERAVECTYS进行了15年的合作 。
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劲威生物的慢病毒载体技术是从法国巴斯德研究所和其衍生企业THERAVECTYS授权引进 。 在CAR-T治疗领域 ， 巴斯德的慢病毒载体曾授权给Bluebird公司 ， 并继而被凯特公司和吉利德收购和转授权 。
劲威生物从巴斯德研究所和THERAVECTYS取得了慢病毒载体的授权许可 ， 整套生产设备经法国政府批准搬迁至劲威上海工厂 ， 在搬迁前 ， 该条生产线已经通过欧盟cGMP认证 ， 为巴斯德研究所和THERAVECTYS授权的唯二的慢病毒载体生产厂商 。
“就像芯片的工艺革新带来产能和效率的更新迭代 ， 其实慢病毒载体的生产也是遵循摩尔定律 ， ”田晔解释 ， 基于巴斯德研究所二十多年的研究 ， 他们发现大约每一两年病毒转染效率可以提高一倍 。 原来“可能以前需要1010-1011的浓度 ， 现在只需要108 ， 生产设备越来越小型化 ， 产品效率越来越高 ， 成本也越来越低 。 ”从巴斯德研究所授权给bluebird公司和后来的凯特收购那时算起 ， 这一慢病毒载体制备工艺目前的效率已经提高了百倍 。
据悉 ， 劲威生物位于张江细胞产业园的生产线整个生产过程在数周内完成 ， 使其技术平台可以实现200至5000瓶/批次的生产规模 。 每个批次可以满足3000人份的需求 。 日前 ， 劲威生物已经得到中金资本领投的资本青睐 ， 其中相当一部分资金也是用于扩大产能 。
全球视野确保载体的技术优势和质量水平
“劲威慢病毒载体 ， 无论在技术来源还是生产过程 ， 始终对标国际一流载体 ， ”田晔介绍 ， “劲威生物拥有一支国际化专业团队 ， 上下游工艺的负责人也都在国际大型生物医药制造领域有多年生产开发经验的资深专家 。 劲威公司尤其注重质量管理 ， 劲威慢病毒载体生产既符合中国GMP要求、也同时满足欧洲cGMP和美国FDA要求 ， 可以向全球提供慢病毒载体产品和服务” 。
CDMO企业可以为下游企业降低风险、减少成本、缩短研发周期 。 但现实是 ， 这种专业代工模式也会遇到自身技术特征和国内产业发展阶段的现状限制 。
有研发CAR-T的药企管理者曾向采访人员表示 ， 由于该细胞疗法是一种个性化治疗手段——需要从患者自身提取T细胞 ， 用慢病毒载体在体外转染后重新输入患者体内 ， 其质量和管理都需要有严格的把控 ， 另外出于知识产权的考量 ， 很多从事CAR-T研发的企业都自己建慢病毒载体平台 。
与此同时自建厂房对于药物研发企业来说也意味着一笔不小的投入 。 田晔表示 ， 如果有合适的外包服务提供商 ， 在速度、质量和成本上是有很大的优势 。 但是实现这点需要长期的基础研究、团队丰富的生产经验、科学的一丝不苟的把控 。
【劲威生物：全球领先的慢病毒载体技术抢滩中国】同时他也强调 ， 虽然劲威生物有自己的新药研发管线 ， 做感染性疾病的预防和治疗以及固体肿瘤的个性化新生抗原疗法 ， 但都是在体内实现转染免疫细胞 ， 不做体外转染的CAR-T类产品 。 “劲威做生产就是做生产 ， 和客户的产品线不冲突 。 ”
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据了解 ， 除慢病毒载体平台外 ， 劲威生物拥有四个新药研发项目 ， 专攻传染性疾病和肿瘤的免疫治疗方向 ， 适应症包括肝癌、前列腺癌、乙型肝炎和结核病 。 区别于CAR-T疗法和其他细胞治疗——通过抽取病人外周血 ， 分离病人的T细胞 ， 用载体在体外转染处理细胞 ， 再回输给病人 。 劲威生物自主开发的新药将利用慢病毒载体进行体内目标细胞的高效转染和抗原表达 ， 通过激活细胞免疫系统产生特异性免疫反应 ， 达到治疗疾病的目的 。
“站在巨人的肩膀上 ， 就像造汽车 ， 中国先引进国外的技术 ， 结合国内市场化力量 ， 推动国内汽车产业水平 。 ”田晔说 ， “国外的慢病毒载体制造技术和生产线开始的早 ， 基础研发投入更多 。 而中国的临床转化有很多优势 ， 劲威生物可以把好的技术引进到国内 ， 加上中国的临床转化 ， 相信这样的组合在世界上会很有竞争力 。 ”
如今细胞治疗蓬勃发展 ， 浦东张江作为重要一极参与全球竞争 。 临床转化关键环节 ， 慢病毒载体CDMO企业产能、技术、质量与国际接轨也将对国内研发细胞药物走向全球市场发挥重要作用 。
文|科Way


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