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这个疾病我国每年死亡人数超百万 多年来竟无新药可用( 二 )


此外 ， 招募患者对于脑卒中研究者来说也是一个令人头疼的问题 。 脑卒中不像癌症或糖尿病那样可以在几个月内计划好治疗 ， 研究者几乎无法向脑卒中患者解释参加临床试验或获取知情同意 ， 而到亲属登记签字时 ， 再进行治疗可能为时已晚 。
于此同时 ， 制药行业在脑中风领域苦苦挣扎的另一个原因是结果不准确 。 诸如癌症之类的疾病可以提供明确的答案 ， 例如药物可以延长患者寿命 。 但是脑卒中治疗通常旨在改善患者的状况 ， 从严重残疾到严重程度较轻或是相关评分的改善 ， 这是一个模糊标准 ， 在临床试验中很难在所有患者中复制 。
以上“三座大山”严重阻碍了脑卒中的新药研发之路 。 此外 ， 临床前研究的时间窗短 ， 而临床试验中治疗时间窗长 ， 神经保护的最佳治疗时间窗尚未知；临床前研究的治疗靶点是缺血半暗带 ， 而临床试验则不是；临床前研究主要评价早期结局 ， 而临床试验则需要评价长期疗效；目前研究药物作用机制单一 ， 而神经损伤级联反应复杂 ， 单一机制可能疗效不明显等 ， 都是导致“近年来脑卒中无新药可用”这一局面的罪魁祸首 。
我们期待该领域创新药的诞生
几十年来治疗神经系统疾病已被公认为是药物研发领域的一项极具挑战性的任务 ， 虽然该领域的创新药研发任务艰巨 ， 但是持续进行的广泛研究已经提高了我们对神经疾病发病机制的认识 ， 为一些成功的治疗干预铺平了道路 。
中山大学附属第一医院神经科主任、中华医学会神经病学分会委员曾进胜教授表示：“神经系统疾病种类众多 ， 包含脑血管病、脑小血管病、周围神经疾病、神经变性病、以及罕见病等 ， 且病因机制复杂 ， 而自由基损伤和炎症往往都是其中的重要因素 。 ”
近30年来 ， 脑卒中治疗研究者一直热切期盼“血管再通+神经保护”治疗模式的早日实现 。 但
是由于神经保护剂临床试验屡屡失败 ， 使得不可接受tPA治疗的95%~97%脑卒中患者仍处于无药可用的境地 。 而高收入发达国家开展的“卒中单元(stroke-unit care)”综合性治疗和第二代器械血管内血栓切除术治疗 ， 虽然是脑卒中治疗的一大进步 ， 但是在中低收入国家实施起来依然困难 ， 而且现有治疗的总体有效性均不高 。 因此 ， 在脑卒中治疗领域 ， 人们并没有放弃对神经保护剂的寻找 。 最近 ， 国家重点研发计划设立急性脑缺血损伤神经保护剂研发 ， 包括对临床常用神经保护剂的疗效再验证 ， 充分说明我国对这一领域的重视 。
对于卒中患者而言 ， 无法及时治疗导致的脑功能障碍是对人性的剥夺 ， 也是对生活轨迹的改变；对于患者家庭而言 ， 由于卒中后患者可能生活无法自理 ， 漫长的照料和关怀给家属带来沉重负担 。
【这个疾病我国每年死亡人数超百万 多年来竟无新药可用】现在 ， 国内已经有众多药企将资源聚焦于卒中治疗创新药研发 ， 为此付出了漫长的研发时间与巨大的研发投入 。 我们期待着 ， 在这个领域能够诞生真正的创新药物 ， 甚至走出国门 ， 改变该领域现在无创新药可用的窘境 。


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