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成都商报|一针70万元 天价“救命药”背后之难( 二 )


“这半年期间孩子变化挺大的。”莹莹妈妈说，孩子体重增加了几斤，抵抗力也增加了，从来没有感冒过。“现在也能坐起来，腿也能往上抬，有时候还踢被子呢。”讲到孩子的变化，莹莹妈妈语调不自觉上扬。
莹莹妈妈借了六十万，差点把房子卖了，才凑够70万，这还只是这针药剂的“门槛”。在自付第一针的费用后，中国初级卫生保健基金会赠送后三针，这四针在两个月之内打完。从第五针起，就变为买一针赠送一针，每隔4个月打一针。也就是说，至少每八个月就要花70万才能维持药效。
上述武汉儿童医院医生称，每年他都会接触十几个SMA患儿，“99%的患儿家庭都用不起这个药，不过这个药引进刚一年多，相关医保合作有关部门还在商谈，I型和II型患儿用药的效果会更好，越早使用对孩子越好。”
黄先生
希望有钱打一针药
别让爸妈再受累了
根据起病年龄和临床病程，SMA由重到轻分为4型，其中III型和IV型患者的寿命不会受到影响，但不幸的是，他们的生活也同样艰难。无法站立，没有自理能力，上学与就业相继受影响，仿佛是每个SMA患者逃不过的死循环。
家住湖北孝感中心城区的黄先生，是III型SMA病人，今年31岁。1米8的他，体重却不足100斤，最瘦的时候只有70斤。黄先生说，他发病不是在突然之间，大约是在小学毕业。此后，爬初中教室的四层楼梯成了他的“噩梦”。
刚开始，他扶着扶手爬四楼需要8分钟，比同龄人稍慢一点，后来需要半个小时。这还不是最难的，由于课间休息只有十分钟，他无法在十分钟内从教室去卫生间、再从卫生间返回教室，因为来不及，还尿过裤子，所以他在校期间基本不喝水，“不喝水就不会去上厕所，大家也就不会意识到我的异样了”。
直到，他一层楼也爬不完。黄先生说，那种感受，就像你站了很久，到了极限，连抬脚都耗尽了毕生力气。后来他每天提前一个小时去学校，爸爸妈妈将他背上四楼，他比开门的同学都早到。可是，尽管他这样坚持，也没有改变因身体无法负荷被迫辍学的命运。
辍学后，他每天呆在家里，可是父母都在工作，他每天无法出门，白天坐三四个小时就累了，其他时间就躺着。期间也会睡觉，导致他夜晚常常到凌晨三四点才能睡着。父母偶尔会把他从四楼背下来，推着他去逛逛公园。同时，他也在留意着SMA疾病相关的救助政策，采访人员请他说一件最想做的事时，他说“不敢想也不敢说”。
2019年12月26日，湖北孝感破天荒地发生了地震，4.9级。当时坐在椅子上的黄先生看着摇晃的吊灯察觉到事情不妙，可是能背动他的爸爸此时不在家，他大声吼着让妈妈别管他，赶紧出去。
妈妈被吓得跑了出去，黄先生盯着持续摇晃的屋顶，觉得自己如果在这场地震中死去也是种解脱，可是不一会儿，妈妈返回了家里，下一幕，五十多岁的母亲，撑着瘦小身板，将快100斤的黄先生背下四楼。
黄先生说，他不敢说的愿望是，希望有钱打一针药，自己能下地走路，别让爸妈再受累了。
谈判之难
该药价格居高不下 已纳入医保谈判日程
8月5日，国家医保局信访办一工作人员在接受采访人员采访时表示，诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价，所以该药在每个国家的价格存在一定出入，“除了药物的原材料、研发成本等，药企也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。”
全球仅三种可治疗SMA药物
只需一针的，定价1500万
据悉，诺西那生钠注射液由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发，2016年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等地区和国家获得批准用于治疗SMA。2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。另外两种治疗SMA的药物，罗氏的Risdiplam和诺华公司旗下的Zolgensma均未在国内上市。


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