药明康德|罕见病专栏一周罕闻药事 5.22-5.28( 二 )
09 67%患者症状显著改善 ， “first-in-class”重症肌无力疗法达到3期主要终点
5月27日 ， argenx公司宣布 ， 其开发靶向FcRn的“first-in-class”疗法efgartigimod ， 在治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性全身性重症肌无力（gMG）患者的关键性3期临床试验ADAPT中 ， 达到了主要研究终点 。 argenx公司计划在今年年底之前向美国FDA递交该疗法的生物制品许可申请（BLA） 。
10 治疗1型原发性高草酸尿症 ， 创新RNAi疗法获优先审评资格
5月27日 ， Alnylam公司宣布 ， 美国FDA已接受其在研RNAi疗法lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的新药申请（NDA） ， 并同时授予其优先审评资格 。 预计FDA将于今年12月3日对该申请做出回复 。 此外 ， 该公司已向欧洲药品管理局（EMA）递交了该疗法的营销许可申请（MAA） ， 并已获得EMA的加速审评资格 。 如果获得批准 ， 这将是该公司3年来获得FDA批准的第3款RNAi疗法 。
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图片来源：Pixabay
注：本文旨在介绍医药健康研究进展 ， 不是治疗方案推荐 。 如需获得治疗方案指导 ， 请前往正规医院就诊 。
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