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药明康德罕见病专栏 一周罕闻药事( 二 )


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06减少不良反应新策略 ， 大疱性类天疱疮新疗法达2期试验终点
5月1日 ， Akari Therapeutics宣布 ， 其作用于白三烯和补体途径的 nomacopan 在一项完全招募的大疱性类天疱疮（BP）2期试验中达到了主要和次要终点 。 Nomacopan 是一种独特的 C5 和 LTB4 双重抑制剂 ， 2期研究数据显示了该药的快速临床应答和良好的安全性特征 ， 对于改变临床治疗策略 ， 降低治疗副作用具有积极意义 。 Akari公司接下来将就3期关键性研究设计与FDA和EMA进行沟通 。
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07糖基化抗CD20单抗治疗复发型多发性硬化的2期研究数据公布 ， 缓解率100%
5月1日 ， TG Therapeutics公司宣布 ， 在复发型多发性硬化（RMS）患者中评估其研究型糖基化抗CD20单克隆抗体ublituximab的多中心2期临床试验的结果已发表于《多发性硬化杂志》（Multiple Sclerosis Journal） 。 数据表明 ， 48周的随访期内 ， 三次给药后的缓解率（responder rate）为100% ， 第48周的年复发率（ARR）为0.07 ， 全部48例患者的脑部 MRI 扫描中均未出现新发或持续性的钆增强病变 ， 且ublituximab的一般耐受良好 。 TG公司表示将继续推进后续的两项3期研究 。
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药明康德罕见病专栏 一周罕闻药事
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图片来源：Pixabay
08BMS创新疗法的新药申请获FDA优先审评资格 ， 用于急性髓系白血病
5月2日 ， 百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb, BMS）宣布 ， FDA已接受其在研口服低甲基化药物CC-486的新药申请（NDA） ， 同时授予这一申请优先审评资格 ， 预计在今年9月3日之前做出回复 。 CC-486申请的适应症为 ， 作为维持疗法治疗急性髓系白血病（AML）成人患者 。 此次申请是基于一项随机双盲安慰剂对照的3期临床研究结果 ， 数据显示 ， CC-486治疗组患者中位总生存期为24.7个月 ， 较之安慰剂组有统计学意义的显著提高（p=0.0009 ， HR 0.69 [95% CI: 0.55, 0.86]） 。
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09亚盛医药第三代BCR-ABL抑制剂获FDA孤儿药资格
5月4日 ， 亚盛医药宣布 ， FDA已授予其候选药物HQP1351治疗慢性骨髓性白血病（CML）的孤儿药资格 ， 此次资格认定是亚盛医药获得的首个孤儿药资格认定 。 HQP1351是一种新型口服强效的第三代BCR-ABL抑制剂 ， 也是中国开发的首款针对耐药CML的第三代BCR-ABL抑制剂 。 该候选药物目前正在中国开展的关键性2期研究中进行评价 ， 计划于今年在中国递交新药上市申请 。
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10天使综合征反义寡核苷酸疗法获FDA快速通道资格认定
5月4日 ， GeneTx Biotherapeutics和Ultragenyx宣布 ， FDA已授予GTX-102治疗天使综合征（AS）的快速通道资格 。 GTX-102是一种研究性反义寡核苷酸 ， 目前正在一项治疗AS的1/2期研究中进行评估 。 AS主要表现为精神发育迟滞 ， 语言、运动或平衡发育障碍、快乐行为、癫痫等 ， 常被误诊为自闭症或脑瘫 ， 目前尚无获批疗法 。
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11Sotatercept获EMA治疗肺动脉高压的优先药物认定
5月5日 ， EMA宣布授予Acceleron公司的sotatercept用于治疗肺动脉高压（PAH）的优先药物（PRIME）认定 。 这项资格认定在FDA授予sotatercept“突破性疗法”认定仅仅几周后 。 而在2019年 ， FDA曾授予sotatercept用于PHA的孤儿药资格 。 Sotatercept是一种试验性疗法 ， 尚未在任何国家获批 ， 目前正在2期SPECTRA试验中评估其在PAH患者中的效果 。


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