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DeepTech深科技@下一次流行病暴发，能否利刃出鞘？，“基因魔剪”对抗新冠现锋芒( 二 )


在本项研究中 ， 亓磊所带领的团队正是使用了PAC-MAN方法 ， 即基于CRISPR/Cas-13d的基因编辑方法 ， 在细胞水平上证实了CRISPR可以有效地降低病毒RNA水平及复制 ， 其中部分crRNAs靶向率可达91% 。 将RNA切碎 ， 也正是断了病毒的“根基” 。 理论上来说 ， 这将足以阻断疾病的进展 。
“我们的PAC-MAN方法 ， 有可能成为应对泛冠状病毒引起的突发流行病快速且可行的手段” ， 文章中对此写道 。
但这是否意味着 ， CRISPR能开启人类利用基因武器对抗流行病毒的新时代？
仍有重重挑战
先不要兴奋 ， 也许你已经注意到 ， 文章中的评价还包含着“可能”二字 ， 而这并非研究者的自谦 。
从培养皿到临床试验直至最后应用 ， 中间仍有漫漫长路 。
对此 ， 该团队成员也承认 ， 与其认为它是一项即将进入动物或人体实验阶段的疗法 ， 该项研究更像是一个蓝图 ， 或者说 ， 一个概念的验证 。
DeepTech深科技@下一次流行病暴发，能否利刃出鞘？，“基因魔剪”对抗新冠现锋芒
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图丨亓磊（来源：Stanford官网）
毕竟还有太多的未知因素 。
首先就是 ， 团队用于实验的并非真正的SARS-CoV2冠状病毒（由于没有权限） 。 而这也正是来自乔治亚理工学院的PhilipSantangelo教授的主要存疑部分 。 他认为想要证明可以中和病毒 ， 就必须使用正常毒株 ， 而非并不具有复制能力的相似物 ， 毕竟“这些病毒复制的太快了” 。
CRISPR系统的递送又是另一个问题——是否可以将他们送至需要治疗的细胞？我们需知 ， 新冠病毒肆虐的肺部 ， 由于黏液和特殊性等原因 ， 向来不是个容易靶向的器官 。
另外 ， 除了这些技术层面的困难 ， 层层审批与临床试验 ， 同样是前路的重重阻碍 。 来自加州大学伯克利分校的FyodorUrnov教授认为 ， “坦率的说 ， 未来的4-6个月内 ， 这项研究进入人体实验阶段的可能性是零” 。 尽管CRISPR风头正盛 ， 但目前FDA只批准了三项用于人体试验的CRISPR项目 。
对于团队的下一步计划 ， 亓磊对DeepTech表示：“我们的期望是CRISPR技术能够在最短时间内进入临床试验 ， 成为抵抗/p>
“将CRISPR工具纳入抗病毒工具箱 ， 可以大大弥补疫苗研发的不足 ， 可以在未来大大缩短病毒感染的可能性 ， 包括那些尚在动物体内还未感染人类的病毒 。 短期内 ， 我们会测试CRISPR对于活体病毒的抵抗力 。 并且我们会结合目前成熟的分子传递方法 ， 将CRISPR分子安全地递送到肺部细胞以抵抗病毒” 。
团队希望在夏天结束前完成活体病毒的测试 ， 下半年完成动物模型试验 ， 并在2021年上半年可以开展临床试验 。
承载希望
实际上 ， 在这次新冠暴发之前 ， 就已经有很多机构和团体开始了CRISPR应对流行病的研究 。
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（来源：DARPA网站）
2018年 ， 美国国防部高级研究计划局（DefenseAdvancedResearchProjectsAgency）开始了一项为期四年的研究项目—“Prepare” ， 旨在通过遗传途径找到未来可以使用的医疗方法 ， 亓磊所在斯坦福的实验室就接受了该项目基金的资助 。
2019年 ， 亓磊的实验室开始了一项基于CRISPR技术的流感对抗研究 。 也正是因此有了一定的基础 ， 使得在疫情之初 ， 该团队就意识到研究可能并及时地将研究方向进行了调整 。
同样对此充满兴趣的还有一些初创公司 ， 总部位于旧金山的生物初创公司MammothBiosciences就是其中之一 。 他们称已经研发了一款快速高效的COVID-19检测方法 ， 可以将数小时的检测时间缩短为30分钟 。 该公司由CRISPR研究先驱JenniferDoudna博士参与创建 ， 今年初宣布完成4500万美元B轮融资 。
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