经济观察报@阿尔兹海默病新药发明人回应质疑：12月20日将提交大鼠致癌性报告药品|财经

经济观察报@阿尔兹海默病新药发明人回应质疑：12月20日将提交大鼠致癌性报告//联盟头条 http://toutiao.caoding.cn/

经济观察网采访人员瞿依贤在12月7日的第七届上海院士专家峰会上，国产阿尔兹海默病新药GV-971的主要发明人、中科院上海药物所研究员耿美玉对有关GV-971的诸多质疑作出回应：网络质疑的三期临床试验第6个月数据，反映出阿尔茨海默病患者如果不治疗，随着安慰剂效应降低将逐渐恢复病理状态；同时，国家药监局要求补充完整的大鼠2年致癌性试验数据，将在12月20日提交。

GV-971即上海绿谷制药有限公司（以下简称“绿谷制药”）的甘露特钠胶囊（商品名“九期一”），是国家药监局11月2日有条件批准上市的阿尔兹海默病新药。该药自获批起引起过大量质疑，最近的一次由11月29日一封署名饶毅的举报信引起。

首都医科大学校长饶毅向国家自然科学基金委举报，耿美玉作为通讯作者的文章（Wang et al Cell Research 29:787-803）“号称其发明的药物GV-971能够通过肠道菌群治疗小鼠的阿尔兹海默症，这篇文章不造假是不可能的” 。

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举报信截图

经济观察网采访人员多次联系饶毅本人求证举报信和举报内容的真实性，一直未获回复。据《中国新闻周刊》报道，饶毅表示该封信“没有发出，有过草稿” 。

除了举报引发的质疑，业内对GV-971的临床试验设计、原理和机制以及试验数据质疑重重。

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GV-971获批截图

绿谷制药在新药获批后宣布，共有1199例受试者参加了该药物的1、2、3期临床试验研究。其中3期临床试验由上海交通大学医学院附属精神卫生中心和北京协和医院牵头组织，在全国34家三级甲等医院开展，共完成了818例受试者的服药观察。

绿谷制药称，为期36周的3期临床研究结果表明，九期一可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍，与安慰剂组相比，主要疗效指标认知功能改善显著，认知功能量表（ADAS-Cog）评分改善2.54分（p<0.0001）。

耿美玉所说的有关第6个月数据的质疑，研发团队今年9月在一个会议上展示了GV-971的成果PPT ，其中24-36周关键时间段的数据引发质疑：安慰剂对照组（不用GV-971）的患者情况突然恶化，与服用该药的组别差值从24周的0.69扩大到36周的2.54（即认知功能量表评分改善2.54分），两组患者疗效出现了显著差异。

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研发团队展示GV-971的PPT截图

“疗效的特点在三期验证确实是偏重一点，效果更加明显。现在主要疗效指标像考试一样， ADAS-Cog评分整体改善是2.54分，如果偏重一点将近改善5分，更加明显。比较做了6个月安慰剂研究有代表性的药物多奈哌齐，全世界做了34项双盲随机对照研究，观察半年的评分改善2.01分” ，该药物3期临床主要牵头研究者、上海交通大学医学院附属精神卫生中心肖世富表示， 9个月能够改善2.54分是非常满意的疗效。

肖世富还介绍， GV-971的3期临床是全世界第一个纯安慰剂对照、时间最长达到9个月的药物3期临床研究。

业内则质疑9个月的周期太短，国外的三期临床试验通常在18个月以上。

经济观察报@阿尔兹海默病新药发明人回应质疑：12月20日将提交大鼠致癌性报告。此外， GV-971的获批是“有条件批准” 。在该药的新闻发布会上，耿美玉表示：“有条件审批是因为在新药申报资料中，关于大鼠长期致癌性试验正式报告没有提交，但是试验已经完成，统计结果也已全部完成。常规来讲，一个药物所有资料全部正式报告完成之后才可以提交并发新药证书，但是国家药监局考虑到AD（即阿尔兹海默病）患者需求量非常大，并且特别是基于现在已经完成的大鼠致癌试验结果，表明这个药物与致癌性没有任何相关性，所以允许我们先上市，同时3个月内把资料补交上去。 ”

经济观察报@阿尔兹海默病新药发明人回应质疑：12月20日将提交大鼠致癌性报告。绿谷制药董事长吕松涛在新闻发布会上表示，准备在11月7号投产第一批药， 12月25日左右会把药物铺到全国。经济观察网采访人员向绿谷制药询问GV-971目前的生产和投放情况，相关负责人表示等到药品正式投放市场时更方便回答。