让老百姓用得上用得起新药好药 “重大新药创制”国家科技重

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　　“重大新药创制”国家科技重大专项于2008年启动，实施期限为2008年至2020年。这一关系国计民生的重大专项收官在即，成果如何？7月31日，科技部会同卫健委在北京召开“重大新药创制”科技重大专项新闻发布会，介绍了该重大专项取得的最新进展——

　　“新药创制专项产出了一批重大标志性成果，取得了显著的经济社会效益。 ”7月31日，科技部会同卫健委在北京召开“重大新药创制”科技重大专项新闻发布会，科技部重大专项司副司长杨哲表示。新药创制专项实施管理办公室常务副主任、卫生健康委科教司刘登峰专员介绍：“自2017年以来，又有14个1类新药获批，呈现井喷式增长。 ”

　　1类新药数量是以前8倍

　　新药创制专项启动以来，我国一共获批了多少新药？“截至今年7月份，专项累计139个品种获得新药证书，其中1类新药44个，数量是专项实施前的8倍。 ”刘登峰介绍，针对重大疾病防控需求，新药创制专项围绕产业链部署研发链，重大品种研发成果显著，已超额完成“十三五”品种研发目标。

　　新药不仅品种数量多，质量水平也非常高。以抗肿瘤药为例， PD-1免疫治疗相关研究获得了2018年诺贝尔奖。免疫疗法通过激活人体自身免疫系统来对抗肿瘤细胞，适应范围广、副作用小，是一种革命性疗法。

　　“在2017年全球前十大抗肿瘤药物中，有6个是生物药。我国创新生物药相对更接近国际先进水平。 ”新药创制专项技术副总师陈凯先院士介绍， 2018年以来，我国共有3个PD-1抑制剂获批，分别是特瑞普利单抗、信迪利单抗、卡瑞利珠单抗。 “这些PD-1抑制剂药物上市，推动国内进入了免疫治疗时代。 ”

　　“新药创制专项瞄准国外医药前沿。 ”中国医学科学院肿瘤医院副院长石远凯说， 2018年以来中国开始批准PD-1药物上市，在最初两种国外PD-1药物获准在中国上市的短短半年内，中国公司自主研发的PD-1药物，如君实生物的特瑞普利单抗、信达生物的信迪利单抗就获批上市了。 “这些药物给我国肿瘤病人带来了新的治疗选择。目前，我国还有一些PD-1/PD-L1单抗药正在临床试验中，非常值得期待。 ”

　　一些创新药研发经历了漫长岁月打磨。例如，今年6月份获批的可利霉素， 30年前就被列入国家高科技“863”项目开始基础研究，这个国家1.1类创新药的诞生非常不容易。

　　中国医学科学院研究员王以光介绍，可利霉素服用安全、口服量少且不良反应率低，对上呼吸道细菌感染具有很好疗效。目前，该药已获国内专利16项，并在16个PCT成员国获得了41项国外专利。

　　促进看病费用大大降低

　　新药创制专项对人民群众获得“用得上、用得起”的药物起到了积极推动作用。很多新药填补了国内临床空白，并促成市场同类药品降价。

　　比如，中国80%肝癌是由慢性病毒性肝炎引起的，其中丙肝HCV相关占比近一半。 2018年6月份获批上市的达诺瑞韦钠片，是我国本土企业开发的首个直接抗HCV病毒药物，疗效安全性与国外同期药品相当甚至更优，从而将丙肝患者治疗费用由美国同类药物的8.4万美元（约57万元），降低至4万元。

　　“新药创制专项自2008年实施以来，在肺癌、胃癌、乳腺癌、结肠癌、淋巴癌等治疗药物方面取得了显著成果，共有12个1类抗肿瘤创新药获批。 ”陈凯先院士说，这些抗肿瘤创新药上市为满足我国癌症患者用药需求作出了很大贡献。

　　不少新药针对人民群众的实际需求研发，比老药疗效好，副作用小，能解除民众疾苦。

　　比如，我国有超过800万牛皮癣（银屑病）患者。这类皮肤病难治愈、易复发，给患者带来了很大痛苦。今年5月底刚刚获批上市的本维莫德乳膏，在临床试验中表现出很好疗效，疗效和安全性指标均优于目前国际公认的“金标准药物”卡泊三醇。该药由北京文丰天济医药科技有限公司研发，该公司总经理陈庚辉介绍，目前该药正在美、日、德等5个国家同时做临床三期试验。

　　此外，考虑到实际应用情况，还有一些新药正开展有针对性创新。 2018年5月份获批上市的注射用艾博韦泰，由前沿生物药业（南京）股份有限公司自主研发，是我国第一个原创抗艾滋病新药，也是全球第一个长效人类免疫缺陷病毒（HIV-1）融合抑制剂。该公司董事长谢东介绍，该药是长效注射药，一周给药一次，不必像现有常用抗艾药物那样天天口服。这样可以减少与其他药物相互作用，使需要治疗多种合并症的HIV重症患者可同时治疗其他重症，解决众多手术病人无法用药的重大临床问题。该药上市后已进入全国20个省份的医院，对我国艾滋病防控意义重大，也为全球遏止艾滋病蔓延贡献了中国力量。

　　国际化进程快速推进

　　新药创制专项启动以来，已经产生了重大经济效益和社会效益。

　　专项推进了中药现代化。新药创制专项突破了中成药临床准确定位、数字化全程质控等一批核心技术，全面提升了中药生产技术和质量控制水平，加快了中药国际化步伐。截至目前，新药创制专项支持的32个中药品种获得了新药证书， 48个品种获得了临床批件，建立了21个中药现代化科技产业基地， 4个中药材规范化种植基地。

　　在新药创制专项引导和支持下，国产药品国际化进程高速推进。截至2018年底，累计超过280个通用名药物通过欧美注册， 29个专项支持品种在欧美发达国家获批上市， 23个制剂品种以及4个疫苗产品通过了世界卫生组织（WHO）预认证， 100多个新药开展欧美临床实验，一批自主研制的新药及高端制剂走向国际。

　　专项也使国家药物创新技术体系初步建成。围绕原始创新和药物研发链条的不同阶段，新药创制专项布局建设了一系列技术平台。初步形成了以科研院所和高校为主的源头创新，以企业为主的技术创新，上中下游紧密结合、政产学研用深度融合的网格化创新体系，自主创新能力显著提升。新药创制专项资助成果获得国家科技奖励61项，吸引和集聚了大批国内外优秀高级人才。

　　在新药创制专项牵引带动下，我国医药创新投入持续上升，有效带动了地方财政、企业及社会投入，推动我国医药创新生态环境不断优化。

　　2018年全年，医药工业累计实现主营业务收入25840亿元，同比增长12.7%；累计实现利润总额3364.5亿元，同比增长10.9% 。规模以上医药制造业增加值累计同比增长9.7% ，高于工业整体增速3.5个百分点，位居工业全行业前列。

　　目前，我国百亿元规模药企数量由专项实施前的2家增至17家。京津冀、环渤海、长三角、珠三角等地区逐步形成了相对集中、各具特色的生物医药产业集群，加快了区域经济发展和产业转型升级。

　　新药创制专项实施期限为2008年至2020年，收官在即，下一步如何发展？“新药创制专项将认真思考我国药物创新体系的新定位和新任务，开展后续战略研究。 ”陈凯先院士表示，未来将加强多学科、多种技术方法交汇融合，主动对接科技前沿新突破，开拓新药研究和产业发展新方向，最终为满足人民群众“用得上、用得起”的药品需求作出贡献。