血友病疾病认知公众宣教活动开启：呼吁关注血友病儿童群体中新网北京5月25日电(记者高凯

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中新网北京5月25日电 (采访人员高凯)25日，旨在呼吁社会各界关注血友病儿童群体，推广和普及血友病预防治疗理念血友病疾病认知公众宣教活动在北京举行。

据悉，血友病是一种由凝血因子缺乏而导致凝血障碍的遗传性疾病，如临床上较为常见的A型血友病就是缺乏凝血因子VIII 。血友病的发病群体以男童为主，这些孩子出血后往往血流不止。定期注射凝血因子成为血友病治疗的主要手段，但是约有10%-30%的患者在治疗后会产生抗体FVIII抑制物。抑制物的存在导致患者治疗的有效性降低，出血风险变高。相比没有凝血因子VIII抑制物的患者，体内产生抑制物的患者死亡风险将会上升70% ，这些患者将面临极大的治疗挑战。

首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心吴润晖教授表示， “血友病按照症状轻重以及凝血因子的活性水平，分为轻度、中度和重度。当凝血因子浓度小于1% ，即为重度血友病。重度患者时常会发生肌肉或关节出血，通常是自发性的且没有原因，每周可能出血一至两次。因此，这些患者必须要在出血前定期注射凝血因子，这就是国际上推荐的预防治疗方案。然而高昂的治疗费用阻碍了标准剂量预防治疗方案在我国的普遍应用。自2006年起，北京儿童医院开始采用不到四分之一的国际推荐剂量进行替代治疗，让就诊患儿关节出血减少80%以上，但低剂量预防治疗仍然存在较高的关节损害风险，不能完全阻止关节病变的发展。另外，面对抑制物的患儿，注射凝血因子也往往达不到治疗效果。 ”

去年首个非因子治疗、合并抑制物的药物艾美赛珠单抗在我国获批上市。它是目前首个可每周一次进行皮下注射的预防性治疗药物。对此，吴润晖教授表示， “对儿童患者而言，一周一次皮下注射与以往的一周多次静脉注射相比不仅能省时更能减少注射的痛苦。 ”

北京血友之家罕见病关爱中心负责人关涛先生表示：“目前北京登记的血友病患者有千余名，其中18岁以下中重度血友病儿童大约有300名。因为得不到有效的治疗，我从12岁起就坐在轮椅上，而现在这些血友病儿童随着我国医疗保障体系不断完善，又有创新药接连出现、他们在专家悉心治疗下，多数时候可以和其他正常孩子一样生活。 ”

他同时表示，但全国大部分地区情况并不乐观。如果血友病预防治疗的新药物能够纳入医保目录，对于血友病患者将是极大的利好。

当日活动现场，不仅有血友病儿童现场作画，更有由血友病儿童组成的红苹果合唱团现场表演，他们和到场的近百位血友病儿童及患儿家长一起跟着康复训练老师学习安全锻炼的技巧，在运动老师带领下一起健身，更有心理老师引导大家敞开心扉，帮助孩子无畏疾病，乐观向上，勇敢迎接未来。 (完)